蘇州2020年10月22日 /美通社/ -- 基石藥業(yè)（蘇州）有限公司（以下簡(jiǎn)稱(chēng)“基石藥業(yè)”或“公司”，香港聯(lián)交所代碼：2616）今日宣布PD-L1抗體舒格利單抗（CS1001）單藥治療成人復(fù)發(fā)或難治性結(jié)外自然殺傷細(xì)胞/T細(xì)胞淋巴瘤（R/R ENKTL）獲得美國(guó)食品藥品監(jiān)督管理局（FDA）突破性療法認(rèn)定（Breakthrough Therapy Designation），這是繼10月份FDA授予PD-L1抗體舒格利單抗孤兒藥資格（Orphan Drug Designation，ODD）用于治療T細(xì)胞淋巴瘤之后，舒格利單抗取得的又一個(gè)重要進(jìn)展。
突破性療法是美國(guó)FDA繼快速通道（Fast Track）、加速批準(zhǔn)（Accelerated Approval）、優(yōu)先審評(píng)（Priority Review）之后的又一個(gè)新藥加快審批途徑，適用于治療嚴(yán)重或危及生命的疾病且初步臨床證據(jù)顯示出顯著優(yōu)于現(xiàn)有療法的藥品。舒格利單抗獲得美國(guó)FDA突破性療法后將極大加快舒格利單抗在美國(guó)的開(kāi)發(fā)及商業(yè)化速度。
ENKTL屬于成熟T和NK細(xì)胞淋巴瘤的一個(gè)亞型[1]。R/R ENKTL惡性程度高且侵襲性強(qiáng)，預(yù)后較差。R/R ENKTL患者在含門(mén)冬酰胺酶為基礎(chǔ)的標(biāo)準(zhǔn)方案失敗后，缺乏有效的挽救治療手段，對(duì)傳統(tǒng)治療反應(yīng)不佳。臨床醫(yī)生對(duì)于這類(lèi)患者常常束手無(wú)策，因?yàn)榧膊措U(xiǎn)，進(jìn)展迅速，生存期極短，1年生存率不足20%[2]。目前在中國(guó)獲批的靶向單藥治療完全緩解（CR）率約為6%[3,4]。一線治療方案失敗后的患者正面臨著顯著的未被滿足的治療需求。在2020年CSCO會(huì)議上，舒格利單抗單藥治療復(fù)發(fā)或難治性結(jié)外自然殺傷細(xì)胞/T細(xì)胞淋巴瘤患者的CS1001-201研究進(jìn)行了口頭匯報(bào)。數(shù)據(jù)顯示，在38例療效可評(píng)估患者中，客觀緩解率為44.7%，完全緩解率為31.6%，中位緩解持續(xù)時(shí)間（mDoR）為16.8個(gè)月。接受給藥的43例患者，中位總生存期19.7個(gè)月，1年OS 率為55.5%。舒格利單抗有望為這些患者提供新的治療選擇。
基石藥業(yè)首席醫(yī)學(xué)官楊建新博士表示：“R/R ENKTL患者正面臨著顯著的未被滿足的治療需求，舒格利單抗相比現(xiàn)有藥物的療效數(shù)據(jù)是一個(gè)巨大的突破。此次舒格利單抗能夠獲得FDA突破性療法認(rèn)定，充分證明了這款藥物的巨大臨床價(jià)值。我們將繼續(xù)全力推進(jìn)該研究，并與美國(guó)FDA和中國(guó)國(guó)家藥品監(jiān)督管理局（NMPA）密切協(xié)作，力爭(zhēng)早日把舒格利單抗帶給全球R/R ENKTL患者。”
CS1001-201研究概述
CS1001-201研究是一項(xiàng)評(píng)價(jià)舒格利單抗單藥治療成人復(fù)發(fā)或難治性結(jié)外自然殺傷細(xì)胞/T細(xì)胞淋巴瘤（R/R ENKTL）的單臂、多中心、II期研究，研究主要終點(diǎn)為獨(dú)立影像評(píng)估委員會(huì)（IRRC）評(píng)估的客觀緩解率（ORR）。今年8月31日，CS1001-201研究的試驗(yàn)性新藥(IND)申請(qǐng)已經(jīng)通過(guò)美國(guó)FDA的審評(píng)，并取得了開(kāi)展研究的許可函（SMP letter）。
關(guān)于舒格利單抗（CS1001）
舒格利單抗是由基石藥業(yè)開(kāi)發(fā)的在研抗PD-L1單克隆抗體。舒格利單抗的開(kāi)發(fā)基于由美國(guó)Ligand公司授權(quán)引進(jìn)的OmniRat®轉(zhuǎn)基因動(dòng)物平臺(tái)。該平臺(tái)可一站式產(chǎn)生全人源抗體。作為一種全人源全長(zhǎng)抗PD-L1單克隆抗體，舒格利單抗是一種最接近人體的天然G型免疫球蛋白4（IgG4）單抗藥物。舒格利單抗在患者體內(nèi)產(chǎn)生免疫原性及相關(guān)毒性的風(fēng)險(xiǎn)更低，這使得舒格利單抗與同類(lèi)藥物相比體現(xiàn)出潛在的獨(dú)特優(yōu)勢(shì)。
舒格利單抗已在中國(guó)完成I期臨床研究劑量爬坡。在Ia期和Ib期研究中，舒格利單抗在多個(gè)適應(yīng)證中均表現(xiàn)出良好的抗腫瘤活性和耐受性。
目前，舒格利單抗正在進(jìn)行多項(xiàng)臨床研究，除了一項(xiàng)美國(guó)橋接性I期研究外，在中國(guó)，舒格利單抗正針對(duì)多個(gè)癌種開(kāi)展一項(xiàng)多臂Ib期臨床研究，一項(xiàng)針對(duì)淋巴瘤的II期注冊(cè)臨床研究，以及四項(xiàng)分別在三、四期非小細(xì)胞肺癌、胃癌和食管癌的III期注冊(cè)臨床研究。其中舒格利單抗治療IV期非小細(xì)胞肺癌患者的III期臨床試驗(yàn)達(dá)到主要終點(diǎn)，計(jì)劃近期向國(guó)家藥品監(jiān)督管理局(NMPA)遞交新藥上市申請(qǐng)（NDA）。
關(guān)于基石藥業(yè)
基石藥業(yè)是一家生物制藥公司，專(zhuān)注于開(kāi)發(fā)及商業(yè)化創(chuàng)新腫瘤免疫治療及精準(zhǔn)治療藥物，以滿足中國(guó)和全球癌癥患者的殷切醫(yī)療需求。成立于2015年底，基石藥業(yè)已集結(jié)了一支在新藥研發(fā)、臨床研究以及商業(yè)化方面擁有豐富經(jīng)驗(yàn)的世界級(jí)管理團(tuán)隊(duì)。公司以腫瘤免疫治療聯(lián)合療法為核心，建立了一條15種腫瘤候選藥物組成的豐富產(chǎn)品管線，其中5款后期候選藥物正處于關(guān)鍵性臨床試驗(yàn)或注冊(cè)階段。憑借經(jīng)驗(yàn)豐富的管理團(tuán)隊(duì)、豐富的管線、專(zhuān)注于臨床開(kāi)發(fā)的業(yè)務(wù)模式和充裕資金，基石藥業(yè)的愿景是通過(guò)為全球癌癥患者帶來(lái)創(chuàng)新腫瘤療法，成為全球知名的中國(guó)領(lǐng)先生物制藥公司。
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前瞻性陳述
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[1]. 李小秋, 李甘地, 高子芬, 周小鴿, 朱雄增. 中國(guó)淋巴瘤亞型分布：國(guó)內(nèi)多中心性病例10002例分析. 診斷學(xué)理論與實(shí)踐. 2012;11(2):111-115.
[2]. Bellei, M., et al., The outcome of peripheral T-cell lymphoma patients failing first-line therapy: a report from the prospective, International T-Cell Project. Haematologica, 2018. 103(7): p. 1191-1197.
[3]. Shi Y, Dong M, Hong X, et al. Results from a multicenter, open-label, pivotal phase II study of chidamide in relapsed or refractory peripheral T-cell lymphoma. Ann Oncol. 2015;26(8):1766-1771.
[4]. Shi Y, Jia B, Xu W, et al. Chidamide in relapsed or refractory peripheral T cell lymphoma: a multicenter real-world study in China. J Hematol Oncol. 2017;10(1):69.
