美納里尼的ELZONRIS獲歐盟委員會批準

- ELZONRIS是歐洲首個獲批的BPDCN患者治療藥物，也是首個獲批的CD123靶向治療藥物 

- 批準決定基于在初治或接受過既往治療的BPDCN患者中進行的最大規模前瞻性臨床試驗的結果而做出 

意大利佛羅倫薩2021年1月22日 /美通社/ -- 意大利制藥和診斷領域私人企業美納里尼集團（Menarini Group）今天宣布，歐盟委員會（EC）已授予ELZONRIS（tagraxofusp）上市許可，作為成人母細胞性漿細胞樣樹突細胞腫瘤（BPDCN）的單藥治療一線用藥。BPDCN是一種預后不良的侵襲性惡性血液病。歐盟委員會做出此項決定之前，歐洲藥品管理局（EMA）人用藥品委員會（CHMP）于2020年11月發布了積極意見。此外，在初治或接受過既往治療的BPDCN患者中進行的最大規模前瞻性臨床試驗的結果為批準決定提供了依據。

ELZONRIS已在歐洲獲得孤兒藥認定，現在則成為歐洲第一種獲批的BPDCN患者治療藥物，也是歐洲批準的第一種CD123靶向藥物，用于解決這項未得到滿足的重大醫療需求。

“對于歐洲的BPDCN患者而言，這是他們第一次有可能通過針對此種惡性腫瘤的這種治療藥物而獲益”，美納里尼集團首席執行官Elcin Barker Ergun表示， “ELZONRIS為臨床醫生提供了一種靶向治療方法以幫助患有這種可怕疾病的人們，因此它的獲批將實現BPDCN治療方法的重大改變。為了履行我們為受嚴重疾病影響人士提供新型有效藥物的承諾，我們正在努力使ELZONRIS在最短時間內提供歐洲市場銷售。”

ELZONRIS是一種靶向CD123的治療藥物，已獲FDA批準，自2019年起由Stemline Therapeutics（現已成為美納里尼集團成員）在美國銷售。

ELZONRIS^®于2018年獲得美國食品和藥物管理局（FDA）的批準，目前可用于成人和兩歲或以上兒科BPDCN患者的治療。

關于ELZONRIS^®在歐盟的進展 

ELZONRIS^®（tagraxofusp）是用于成人母細胞性漿細胞樣樹突細胞腫瘤（BPDCN）單藥治療的一線用藥。ELZONRIS應該在具備抗癌藥物相關使用經驗的醫生監督下使用。

ELZONRIS^®在美國的進展 

ELZONRIS^®（tagraxofusp）是一種針對CD123的靶向治療藥物，已獲得美國食品和藥物管理局（FDA）的批準并在美國上市，用于成年和兩歲或以上兒科BPDCN患者的治療。有關該藥在美國的完整處方信息，請訪問www.ELZONRIS.com。

ELZONRIS同樣也在其他適應癥的其他臨床試驗中進行評估，包括慢性粒細胞單核細胞白血病（CMML）、骨髓纖維化（MF）、急性髓性白血病（AML），其他臨床試驗也在計劃中。

關于BPDCN 

BPDCN原稱母細胞性NK細胞淋巴瘤，是一種侵襲性血液惡性腫瘤，通常具有皮膚表現，歷史上療效欠佳。BPDCN通常存在于骨髓和/或皮膚中，也可能累及淋巴結和臟器。BPDCN起始細胞是漿細胞樣樹突狀細胞（pDC）前體。BPDCN的診斷基于CD123、CD4和CD56免疫表型診斷三聯征以及其他標志物。世界衛生組織（WHO）在2008年將這種疾病稱為“BPDCN”，先前的名稱包括原發性NK細胞淋巴瘤和無顆粒型CD4+/CD56+血液皮膚腫瘤。有關更多信息，請訪問BPDCN疾病教育網站：www.bpdcninfo.com。

關于CD123 

CD123是在廣泛的惡性腫瘤中表達的細胞表面靶點，這些腫瘤包括惡性漿細胞樣樹突狀細胞瘤（BPDCN）、包括慢性骨髓單核細胞白血病（CMML）和骨髓纖維化（MF）在內的某些骨髓增生性腫瘤（MPN）、急性髓性白血病（AML）（可能富含于某些AML亞型）、骨髓增生異常綜合征（MDS）和慢性粒細胞白血病（CML）。多發性骨髓瘤（MM）、急性淋巴性白血病（ALL）、毛細胞白血病（HCL）、霍奇金淋巴瘤（HL）和某些非霍奇金淋巴瘤（NHL）中也有CD123的報道。另外，在幾種實體瘤的腫瘤微環境中，以及包括皮膚狼瘡和硬皮病在內的某些自身免疫性疾病中也檢測到過CD123陽性細胞。

歐盟《產品特性概要》（SmPC）中的重要安全信息 

警告和注意事項 

• 已有用藥導致毛細血管滲漏綜合征（CLS）的報告，包括危及生命和致死病例，大多數事件發生在第一個治療周期的前5天。開始治療前，應確保患者的心臟功能達標，血清白蛋白≥3.2g/dL。在治療期間，每次使用新劑量前應監測血清白蛋白水平，或根據臨床指征進行更經常的監測。此外還應評估患者的其他CLS體征/癥狀。 應讓患者了解如何識別CLS癥狀，以及在哪些情況下應立即尋求醫治。可能需要靜脈注射補充白蛋白和中斷給藥。 
• 關于ELZONRIS嚴重過敏反應曾有報告。 
• 使用ELZONRIS單藥治療的患者出現血小板減少和中性粒細胞減少的情況曾有報告。  大多數事件發生在治療的第1和第2周期，未造成劑量限制，且在隨后的治療周期中沒有再次出現。
• ELZONRIS可能引發腫瘤溶解綜合征（TLS）。
• ELZONRIS治療已顯示與肝酶升高相關。接受較高劑量（16微克/公斤）ELZONRIS治療的患者中報告有一例出現急性肝衰竭和肝性腦病。

安全特性概要 

• ELZONRIS治療期間可能發生的最嚴重不良反應是CLS，報告顯示18%的患者從治療開始到發生CLS的中位時間為6天。
• 在≥20%患者中出現的不良反應有低白蛋白血癥、轉氨酶升高、血小板減少、惡心、疲勞和發熱。
• 根據《不良事件常用術語標準》(CTCAE）達到3級或以上且在5%以上患者中出現的不良反應有：轉氨酶升高、血小板減少和貧血。

關于在歐洲的完整處方信息，請參閱SmPC全文：https://www.ema.europa.eu

美納里尼集團簡介 

美納里尼集團是一家國際領先的制藥公司，業務遍布140個國家/地區，在70多個國家/地區擁有直營業務。其全球平臺覆蓋歐洲、美國、中美洲、非洲、中東和亞太地區，年銷售額超過42億美元。美納里尼致力于腫瘤學領域，在美國已擁有一種商業化產品，此外還有多種用于治療不同腫瘤的研究性新藥正在開發中。130多年來，美納里尼一直投資于藥物的開發、生產和分銷，為全球患者和醫生提供不同治療領域的完整產品組合。

標志 - https://mma.prnasia.com/media2/652491/MENARINI_Group_Logo.jpg?p=medium600