上海2021年4月8日 /美通社/ -- 武田中國宣布，飛澤優(yōu)®（醋酸艾替班特注射液）正式經(jīng)國家藥品監(jiān)督管理局獲批，適用于治療成人、青少年和≥2歲兒童的遺傳性血管性水腫（HAE）急性發(fā)作。飛澤優(yōu)®（醋酸艾替班特注射液）是中國首個且目前唯一用于急性HAE發(fā)作皮下治療的緩激肽2型（B2）受體的選擇性競爭性拮抗劑[1]，患者可在接受醫(yī)療衛(wèi)生專業(yè)人士的皮下注射技術(shù)培訓(xùn)后自我給藥[2]。此前，中國沒有急性HAE發(fā)作的針對性治療[1]，患者只能依靠輸注凍干的新鮮血漿使水腫消退，使用限制較多，且血漿本身含有緩激肽有導(dǎo)致患者水腫加重的風(fēng)險。飛澤優(yōu)®（醋酸艾替班特注射液）的獲批將填補中國急性HAE發(fā)作針對性治療領(lǐng)域的空白，保障中國HAE患者的生命安全。
緩激肽B2受體拮抗劑是各大國際HAE診療指南推薦的急性發(fā)作期按需治療方案[3].[4]。此次獲批的飛澤優(yōu)®（醋酸艾替班特注射液）有著高選擇性拮抗緩激肽B2受體的獨特機制，可抑制與HAE中緩激肽增多所導(dǎo)致的的皮膚、胃腸道、呼吸道粘膜水腫，從而治療急性遺傳性血管水腫發(fā)作[2],[5]。截止至目前，飛澤優(yōu)®（醋酸艾替班特注射液）已在38個國家/地區(qū)獲得批準(zhǔn)，擁有十余年的真實世界使用經(jīng)驗[5]。
遺傳性血管性水腫是一種罕見的常染色體顯性遺傳病[1]。據(jù)文獻報道，其全球患病率約為五萬分之一[1]。HAE的主要發(fā)作特征為反復(fù)發(fā)生的局部皮下或粘膜水腫，常累及顏面部、四肢、生殖器區(qū)域、胃腸道及喉頭。大多數(shù)HAE患者的發(fā)作無法預(yù)測，發(fā)作頻率高且發(fā)作多為中重度。需要警惕的是，喉部發(fā)生水腫時進展迅速，若搶救不及時，4.6小時即可導(dǎo)致患者窒息死亡[6]。據(jù)統(tǒng)計，我國有58.9%的HAE患者發(fā)生過喉頭水腫[3]，其致死率最高可達40%[1]，是HAE患者的主要死因之一。2018年，HAE被收錄進我國《第一批罕見病目錄》內(nèi)[7]。
“由于目前國內(nèi)缺少HAE急性發(fā)作期的針對性治療藥物，只能依靠輸注凍干的新鮮血漿使水腫消退，而血漿不容易獲得，且醫(yī)院使用血制品限制多，血漿本身含有緩激肽有導(dǎo)致患者水腫加重的風(fēng)險，無法滿足患者的實際需求。”中國醫(yī)學(xué)科學(xué)院北京協(xié)和醫(yī)院變態(tài)反應(yīng)科支玉香教授表示：“很高興能有新的創(chuàng)新療法引入國內(nèi)，使中國的HAE患者在急性發(fā)作時能夠及時接受治療，助力快速緩解患者發(fā)作癥狀，縮短發(fā)作時間，降低發(fā)作風(fēng)險和嚴(yán)重程度。”
中國醫(yī)學(xué)科學(xué)院北京協(xié)和醫(yī)院變態(tài)反應(yīng)科支玉香教授
多項III期臨床研究與一項上市后真實世界的觀察性研究證實，飛澤優(yōu)®（醋酸艾替班特注射液）針對HAE各部位發(fā)作快速并緩解水腫，且耐受性與安全性也均表現(xiàn)良好[8],[9],[10]。FAST系列III期對照研究數(shù)據(jù)顯示，飛澤優(yōu)®（醋酸艾替班特注射液）治療急性HAE發(fā)作，幾乎100%的患者得到緩解，中位HAE癥狀開始緩解時間為2.0到2.5小時，明顯短于安慰劑組（4.6到19.8小時）和活性對照組（12.0小時）[9]。另外一項真實世界研究IOS顯示當(dāng)自我給藥時，飛澤優(yōu)®（醋酸艾替班特注射液）也產(chǎn)生了快速反應(yīng)，與對照研究中觀察到的一致[10]。2018年11月，飛澤優(yōu)®（醋酸艾替班特注射液）被列入《第一批臨床急需境外新藥名單》[11]，并于2020年10月被中國國家藥監(jiān)局藥品審評中心（CDE）納入優(yōu)先審評審批[12]，免國內(nèi)臨床試驗進行申報，加速了該國際孤兒藥惠及中國HAE患者的步伐。
“非常感謝相關(guān)政府部門的優(yōu)先審評和審批，使武田能在短短一年內(nèi)，為中國HAE患者引入兩款創(chuàng)新治療產(chǎn)品，滿足患者預(yù)防治療和應(yīng)對緊急發(fā)作的緊迫治療需求，全程守護患者健康和生命安全。”武田中國總裁單國洪先生表示，“作為深耕中國罕見病領(lǐng)域的全球生物制藥企業(yè)，武田始終秉承‘以患者為先’理念，連續(xù)引進多項罕見病領(lǐng)域的創(chuàng)新療法，并積極攜手各方共推中國罕見病領(lǐng)域的蓬勃發(fā)展，助力中國罕見病患者群體迎來春天，暢享健康生活和美好未來。”
武田中國總裁單國洪先生
– 完 –
[1] 國家衛(wèi)生健康委員會，罕見病診療與保障專家委員會辦公室（北京協(xié)和醫(yī)院）. 罕見病診療指南（2019版本）. 2019. |
[2] 飛澤優(yōu)®說明書. 2020 |
[3] Busse P J, et al. The Journal of Allergy and Clinical Immunology: In Practice, 2021, 9(1):132-150. |
[4] Betschel S, et al. Allergy Asthma and Clinical Immunology, 2019, 15:72. |
[5] CHMP ASSESSMENT REPORT for Firazyr®. EMEA. 2008 |
[6] Xu YY, et al. Ann Allergy Asthma Immunol. 2014, 112(6):539-544. |
[7] 國家衛(wèi)生健康委員會，科學(xué)技術(shù)部，工業(yè)和信息化部，國家藥品監(jiān)督管理局，國家中醫(yī)藥管理局. 第一批罕見病目錄，國衛(wèi)醫(yī)發(fā)〔2018〕10號. |
[8] Cicardi M, et al. N Engl J Med. 2010;363(6):532-541. |
[9] Lumry WR, et al. Ann Allergy Asthma Immunol 2011;107:529–537. |
[10] Marcus Maurer, et al. Allergy and Asthma Proceedings. 2014;35(5):377-81. |
[11] 臨床急需境外新藥名單（第一批）. CDE. 2018. |
[12] 飛澤優(yōu)®收審情況公示. 中國國家藥監(jiān)局藥品審評中心. 2020. from http://www.cde.org.cn/news.do?method=changePage&pageName=service&frameStr=3 |
