上海 2025年5月16日 /美通社/ -- 2025年5月16日，國家藥品監(jiān)督管理局藥品審評中心(CDE)正式授予勃林格殷格翰在研口服選擇性磷酸二酯酶4B（PDE4B）抑制劑nerandomilast優(yōu)先審評審批資格，其擬定適應(yīng)癥為用于治療成人進(jìn)展性肺纖維化（PPF）。此前，nerandomilast治療成人特發(fā)性肺纖維化（IPF）適應(yīng)癥亦被納入優(yōu)先審評，且公司已在華遞交IPF及PPF的上市申請。
優(yōu)先審評是國家藥品監(jiān)督管理局藥品審評中心(CDE)為鼓勵(lì)研究和創(chuàng)制新藥，滿足臨床用藥需求，加快創(chuàng)新藥品審評速度而設(shè)置。Nerandomilast再次被納入優(yōu)先審評，將進(jìn)一步加速該創(chuàng)新藥物惠及中國肺纖維化患者。
肺纖維化是一種慢性肺部疾病，其特點(diǎn)是肺組織逐漸被瘢痕組織所替代，肺部失去正常得彈性和功能，導(dǎo)致肺功能不可逆下降，嚴(yán)重影響患者生活質(zhì)量，甚至危及生命。肺纖維化根據(jù)其病因與特性的不同可以劃分為特發(fā)性肺纖維化（IPF）和進(jìn)展性肺纖維化（PPF）。其中PPF不局限于特定基礎(chǔ)疾病，尤其值得關(guān)注的是，類風(fēng)濕關(guān)節(jié)炎、系統(tǒng)性硬化癥、系統(tǒng)性紅斑狼瘡等自身免疫性疾病累及肺部后，可能發(fā)展為PPF，表現(xiàn)為進(jìn)行性的呼吸道癥狀惡化、肺功能下降和早期死亡[1],[2]。目前，PPF的治療手段十分有限，患者的生存時(shí)間和生存質(zhì)量亟待提高。
Nerandomilast是一款在研的口服選擇性磷酸二酯酶4B（PDE4B）抑制劑，目前正在開展FIBRONEER?全球研發(fā)項(xiàng)目，其中針對PPF治療的III期臨床試驗(yàn)FIBRONEER?-ILD[3]概要結(jié)果顯示：與安慰劑相比，接受在研化合物nerandomilast治療的第52周，患者的用力肺活量（FVC, mL）較基線的絕對變化達(dá)到主要終點(diǎn)。試驗(yàn)的療效和安全性完整數(shù)據(jù)將于今年二季度公布。
勃林格殷格翰大中華區(qū)研發(fā)和醫(yī)學(xué)負(fù)責(zé)人張維博士表示："肺纖維化是一種嚴(yán)重影響患者生命健康和生活質(zhì)量的疾病，作為肺纖維化領(lǐng)域的領(lǐng)導(dǎo)者，勃林格長期深耕這一領(lǐng)域，持續(xù)為患者開發(fā)突破性的藥物。Nerandomilast用于治療IPF和PPF的臨床試驗(yàn)均取得了積極結(jié)果，展現(xiàn)出其在肺纖維化治療領(lǐng)域的巨大潛力。這一次，該創(chuàng)新藥物又獲得國家藥品監(jiān)管部門優(yōu)先審評資格，進(jìn)一步印證了其臨床價(jià)值和臨床需求的迫切性。接下來，我們將全力推進(jìn)該創(chuàng)新藥物在華獲批上市的進(jìn)程，讓中國肺纖維化患者早日從這一創(chuàng)新療法中獲益。"
關(guān)于進(jìn)展性肺纖維化（ PPF）
間質(zhì)性肺疾病（ILD）是一組以肺間質(zhì)炎癥和纖維化為主要表現(xiàn)的異質(zhì)性疾病，包括200多種可導(dǎo)致肺纖維化的肺部疾病[4]。其中特發(fā)性肺纖維化（IPF）是代表性的肺纖維化ILD。除IPF以外的其他間質(zhì)性肺疾病中，進(jìn)展性肺纖維化（PPF）的定義為呼吸癥狀加重、生理監(jiān)測中可觀察到疾病惡化，以及影像學(xué)檢查結(jié)果所證實(shí)的疾病進(jìn)展。[5]
關(guān)于 nerandomilast[2]
Nerandomilast是一款在研的口服磷酸二酯酶4B（PDE4B）抑制劑，正被開發(fā)作為特發(fā)性肺纖維化（IPF）和進(jìn)展性肺纖維化（PPF）的潛在治療藥物[6]。Nerandomilast于2022年2月獲得美國食品藥品監(jiān)督管理局（FDA）授予的特發(fā)性肺纖維化（IPF）突破性療法認(rèn)定[7]。2025年，nerandomilast IPF適應(yīng)癥上市申請先后被FDA及中國國家藥品監(jiān)督管理局（NMPA）藥品審評中心（CDE）納入優(yōu)先審評審批程序；此外，其PPF適應(yīng)癥還獲得FDA突破性療法認(rèn)定。
| [1] Cottin V, et al.Front Med (Lausanne). 2022 Feb 1;9799912. |
| [2] Podolanczuk AJ, et al. Eur Respir J. 2023 Apr 20;61(4):2200957. |
| [3] Boehringer Ingelheim (2024) A Study to Find Out Whether BI 1015550 Improves Lung Function in People With Progressive Fibrosing Interstitial Lung Diseases (PF-ILDs). Accessed January 2025. Available at: https://clinicaltrials.gov/study/NCT05321082?tab=results. |
| [4] Other Types of Pulmonary Fibrosis. Pulmonary Fibrosis Foundation. https://www.pulmonaryfibrosis.org/understanding-pff/types-of-pulmonary-fibrosis/other-types-of-pulmonary-fibrosis. [Accessed May 2022]. |
| [5] Cottin, V. et al. (2023) Criteria for Progressive Pulmonary Fibrosis: Getting the Horse Ready for the Cart. In: Am J Respir Crit Care Med 2023; 207(1):11-13 |
| [6] Boehringer Ingelheim (2022) FDA Grants BI 1015550 Breakthrough Therapy Designation for Idiopathic Pulmonary Fibrosis. Accessed August 2024. Available at: https://www.boehringer-ingelheim.com/us/human-health/lung-diseases/pulmonary-fibrosis/fda-grants-bi-1015550-breakthrough-therapy. |
| [7] Boehringer Ingelheim (2022) FDA Grants BI 1015550 Breakthrough Therapy Designation for Idiopathic Pulmonary Fibrosis. Accessed August 2024. Available at: https://www.boehringer-ingelheim.com/us/human-health/lung-diseases/pulmonary-fibrosis/fda-grants-bi-1015550-breakthrough-therapy. |
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