武田中國支持構筑多層次支付保障

加速完善短腸綜合征、法布雷病等疾病創(chuàng)新藥可及通路

廣州2025年12月7日 /美通社/ -- 2025年12月7日，在2025創(chuàng)新藥高質量發(fā)展大會上，武田中國旗下消化領域創(chuàng)新產(chǎn)品瑞唯抒^®（注射用替度格魯肽）被正式納入《商業(yè)健康保險創(chuàng)新藥品目錄》（以下簡稱"商保創(chuàng)新藥目錄"），用于治療短腸綜合征成人和1歲及以上兒童患者。

首版商保創(chuàng)新藥目錄重點納入了創(chuàng)新程度高、臨床價值大、患者獲益顯著且超出基本醫(yī)保保障范圍的藥物。作為國內首個^[1]獲批用于治療短腸綜合征的人胰高血糖素樣肽-2(GLP-2)類似物，注射用替度格魯肽不僅填補了長期以來腸康復治療領域的藥物空白，更將通過多層次惠民政策，切實減輕患者經(jīng)濟負擔，提升用藥可及性。

與此同時，作為已連續(xù)4年惠及中國患者的國談產(chǎn)品，武田旗下罕見病產(chǎn)品瑞普佳^®（阿加糖酶α注射用濃溶液）也在本次大會中亮相，體現(xiàn)其在罕見病治療領域的重要價值及在助力罕見病多層次保障上的努力。

短腸綜合征患者面臨身心多重負擔，創(chuàng)新藥物多層次支付保障為其切實減負

短腸綜合征是指因各種原因引起廣泛小腸切除或曠置后，腸道有效吸收面積顯著減少，殘存的功能性腸管不能維持患者的營養(yǎng)或兒童生長需求，出現(xiàn)以腹瀉、酸堿/水/電解質紊亂、以及營養(yǎng)吸收和代謝功能障礙為主的癥候群。成人和兒童短腸綜合征的主要病因有所不同，成人多因腸系膜血管疾病、克羅恩病、放射性腸炎、外傷和腸瘺等疾病導致；兒童則是由壞死性小腸結腸炎、腹裂、腸閉鎖和腸旋轉不良等疾病導致^[2]。

長期以來，我國缺乏針對短腸綜合征患者的腸康復治療藥物，患者往往只能依賴腸外營養(yǎng)（PN）維持生命，尤其對于腸道適應不完全的患者，可能需要終身與輸液袋為伴^[3]。需要長期腸外支持的患者，會存在危及生命的并發(fā)癥，包括膽汁淤積，腸衰竭相關肝病，導管相關并發(fā)癥（感染和血栓形成）^[4]，更將被困于病房，失去回歸正常生活的機會，而持續(xù)高昂的治療費用，也給家庭和社會帶來沉重負擔。

東部戰(zhàn)區(qū)總醫(yī)院普通外科主任醫(yī)師王新穎教授提醒："短腸綜合征的常見病因包括克羅恩病、腸系膜血管疾病、惡性腫瘤等可能行廣泛腸切除的嚴重疾病^[5],[6]。患者一旦經(jīng)歷廣泛腸切除，便不得不開始面對漫長而艱巨的治療征程，給其身體和心理帶來多重負擔，如何改善患者的腸道吸收、擺脫輸液束縛，成為患者重拾生活希望的關鍵所在。"

注射用替度格魯肽作為國內首個^[1]獲批的 GLP-2類似物的腸康復治療藥物，于2024年2月正式獲批進入臨床應用。此前該藥物在2022年進博會亮相后，通過博鰲樂城 "先行先試"政策及早惠及中國患者，并于2023年5月，在樂城完成中國大陸首例注射。如今，商保創(chuàng)新藥目錄的推行，進一步拓寬了罕見病創(chuàng)新藥的支付渠道，讓基本醫(yī)保之外的高值藥物更可及，為患者帶來多層次、可持續(xù)的保障。注射用替度格魯肽已在廣東省、山東省等全國30個省市的惠民保項目中實現(xiàn)覆蓋，包括"惠廈保""滬惠保""深圳惠民保"等，今年12月底前，短腸綜合征患者以及符合條件的短腸綜合征高危人群即可通過當?shù)?quot;惠民保"官方渠道便捷參保，相關保障將于明年1月1日起正式生效。

醫(yī)保支持鋪就患者治療之路，法布雷病創(chuàng)新藥實現(xiàn)持續(xù)可及

與此同時，在2025創(chuàng)新藥高質量發(fā)展大會上，武田旗下罕見病產(chǎn)品阿加糖酶α注射用濃溶液也作為大會重點展示的創(chuàng)新藥之一亮相。作為目前國內唯一^[7]獲批的法布雷病人源性酶替代治療，這款創(chuàng)新方案如今正為更多確診為法布雷病（α-半乳糖苷酶a缺乏癥）患者點亮可及、可負擔的治療之路。

法布雷病是一種罕見的X連鎖遺傳性溶酶體貯積癥，該病是由于患者體內代謝產(chǎn)物三己糖酰基鞘脂醇（GL3）不能被裂解，在各組織和器官大量貯積，導致患者手腳通常有灼燒般的劇痛感，并伴有少汗、無汗和不散熱的癥狀。隨著病程進展，癥狀會逐漸加重，并出現(xiàn)腎、心等器官病變，如嚴重的腎功能衰竭甚至是尿毒癥，或者腦卒中、心肌梗塞等心腦血管并發(fā)癥，如果得不到有效治療將危及生命^[8]。

目前，酶替代治療被國內外指南/共識推薦為法布雷病的首選療法^[9]。阿加糖酶α注射用濃溶液作為中國目前獲批的唯一^[10]的人源性酶替代療法，可為法布雷病患者帶來長期的心、腎保護^[11],[12]，并有望延緩疾病進程^[12]。2021年，阿加糖酶α注射用濃溶液被納入國家醫(yī)保藥品目錄，并在2023年和2025年成功續(xù)約，讓曾經(jīng)遙不可及的創(chuàng)新療法真正走進普通患者家庭，切實提升了患者用藥的可及性，至今已累計惠及約1700名^[13]法布雷病患者。

來自于北京大學第一醫(yī)院的袁云教授表示，法布雷病導致神經(jīng)痛、腎衰、心源性猝死等嚴重后果，給患者帶來巨大痛苦，高額的治療費用不能報銷是此前該病診療最大的障礙。2021年底，阿加糖酶α注射用濃溶液上市后迅速被納入國家醫(yī)保目錄，為法布雷病患者帶來治療費用的大幅降低，并從根本上推動了法布雷病診療的相關指南在臨床落地，提高全國醫(yī)療機構對該病的診治能力，為廣大法布雷病患者帶來保障。

從注射用替度格魯肽納入商保創(chuàng)新藥目錄，到阿加糖酶α注射用濃溶液醫(yī)保攻堅，多層次的支付保障勾勒出我國消化系統(tǒng)疾病和罕見病的生態(tài)建設路徑。當下，在政策引導、支付落地、企業(yè)投入與社會力量共同推動下，越來越多短腸綜合征和法布雷病患者正逐步擺脫"無藥可醫(yī)"、"有藥難及"的困境，重燃對健康生活的希望。

聲明：

1.本文旨在傳遞醫(yī)藥前沿信息，不構成對任何藥物或診療方案的推薦或推廣。

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