科濟生物CT053全人抗BCMA-CAR T細胞治療復發/難治多發性骨髓瘤臨床研究結果令人鼓舞

上海2019年9月17日 /美通社/ -- 美國波士頓時間2019年9月14日下午，在第17屆國際多發性骨髓瘤研討會（International Myeloma Workshop, IMW）上，科濟生物報告了CT053全人抗BCMA-CAR T細胞治療復發/難治多發性骨髓瘤的安全性和有效性研究的最新隨訪結果。

上海交通大學醫學院附屬新華醫院、浙江大學附一醫院和溫州醫科大學附屬第一醫院參加了該項探索性臨床研究，上海新華醫院血液科郝思國主任代表項目組在IMW會議上做了口頭報告。截止2019年6月30日，共24例受試者接受CT053 BCMA-CAR T細胞輸注，中位隨訪時間為333天，總緩解率（ORR）為87.5%，完全緩解率（CR/sCR）為79.2%。

• 24例受試者中位年齡60歲，既往接受抗骨髓瘤治療方案為4.5種（2 - 11種）； ECOG評分0 - 1分16例（66.7%），ECOG評分2 - 3分8例（33.3%）；10例（41.7%）合并髓外病變；ISS III期有9例。
• 24例受試者接受單次CT053細胞輸注劑量范圍為0.5 - 1.8x10⁸，其中21例細胞輸注劑量為1.5 x10⁸。所有受試者細胞一次制備成功。
• 24例受試者中，≥3級治療相關的不良事件主要為預期的血液學毒性。15例（62.5%）受試者發生細胞因子釋放綜合征（CRS），均為1-2級，未觀察到≥3級CRS。發生1例3級可逆轉的神經毒性。CT053的整體耐受性良好。 
• 截止2019年6月30日，24例受試者的中位隨訪時間為333天（26-573天），總緩解率（ORR）為87.5%，完全緩解（CR/sCR）為79.2%。其中12例受試者持續處于完全緩解（CR/sCR），中位隨訪時間為383天（361-467天）。 

上海新華醫院血液科郝思國主任代表發言

科濟生物CEO兼CSO李宗海博士評論道：“衷心感謝所有研究者的辛勤付出和努力，感謝受試者和家屬的信任。CT053全人抗BCMA-CAR T細胞產品已先后在中國、美國和加拿大獲得新藥臨床試驗批準，并于美國時間8月28日獲得美國藥監局授予治療多發性骨髓瘤‘孤兒藥’資格認定。目前中國的注冊臨床試驗已在北京朝陽醫院、蘇州大學附一醫院開展，后續將在10多家中心陸續啟動；美國和加拿大的注冊臨床研究也已開始。我們期待CT053能早日上市，為難治/復發多發性骨髓瘤患者帶去長期完全緩解的希望。”

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