上海2020年8月20日 /美通社/ -- 維昇藥業(VISEN Pharma)，一家致力于內分泌相關治療領域，將全球領先的治療方法及藥品引入中國的合資公司，負責Ascendis藥業旗下的內分泌治療方案在大中華區的開發和推廣。Ascendis Pharma于2020年8月12日宣布，歐盟委員會(EC)已授予TransCon C-型利鈉肽(CNP)孤兒藥認定，用于治療短肢侏儒癥中最常見的類型 -- 軟骨發育不全1。TransCon CNP是在研的長效CNP，每周一次皮下注射，在安全治療水平下提供持續的CNP暴露。TransCon CNP已于2019年2月獲得美國食品和藥品監督管理局(FDA)在美國治療軟骨發育不全的孤兒藥認定。目前，市場上尚未有藥物被批準用于治療軟骨發育不全2。
“TransCon CNP在歐洲和美國均獲得了治療先天性軟骨發育不全的孤兒藥資格認定，對先天性軟骨發育不全患者所面臨的疾病及相關并發癥的治療具有非常重要的意義。”維昇藥業首席醫學官楊軍博士說道，“目前該疾病尚無有效的對因治療。TransCon CNP的加速研發將為這類患者帶來潛在希望。維昇藥業在中國已進入全球觀察性研究ACHieve和2期 ACcomplisH試驗的準備階段，努力為先天性發育不全患者盡快帶來創新選擇。”
歐盟(EU)認定的孤兒藥資格授予那些能安全有效地治療、預防或診斷威脅生命或使人慢性衰弱疾病的藥物，這些疾病患病率不超過5/10000，且目前尚無令人滿意的治療手段。該藥物必須為該類疾病患者帶來重大利益。孤兒藥在歐盟獲得銷售許可后，具有10年的市場獨占性。在某些情況下，具有兒童適應癥的孤兒藥市場專有權可再延長兩年。
維昇藥業首席執行官盧安邦表示：“在中國，雖然軟骨發育不全的發病率低，但該疾病患者在嬰幼兒期死亡風險高，在不同年齡階段會發生多種嚴重的骨骼并發癥和合并癥，且目前缺乏有效的藥物治療，患者一生都要承受著生理和心理上巨大的壓力，其治療需求亟待解決。本次TransCon CNP獲得歐盟孤兒藥的認定對治療軟骨發育不全具有很重要的意義，作為TrasnCon CNP在大中華區的獨家授權研發及銷售企業，今年，維昇藥業將共同參與并計劃在中國開展相關臨床試驗，希望能盡早給中國患者帶來治療新選擇。”
