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上海2020年10月9日 /美通社/ -- 輝瑞公司今日宣布，中國國家藥品監督管理局已經批準維萬心®（氯苯唑酸軟膠囊，Vyndamax®，61mg）用于治療成人野生型或遺傳型轉甲狀腺素蛋白淀粉樣變性心肌病（ATTR-CM），以減少心血管死亡及心血管相關住院。維萬心®是全球首個、也是唯一經批準治療ATTR-CM患者的口服藥物。
ATTR-CM是一種致死性心臟疾病，診斷率極低
ATTR-CM是一種罕見、致死性疾病，常與心衰混淆。其發病機制在于不穩定甲狀腺素蛋白（TTR）的異常解離后的錯誤折疊，形成淀粉樣物質沉積于心肌間質和身體其他部位。隨著時間的推移，淀粉樣物質沉積會使心肌變硬，進而引發心衰。由于疾病認知度低及臨床癥狀特異性差等因素，ATTR-CM經常會被誤診或延誤診治。患者臨床診斷后平均存活時間較短，約為2-3.5年[1]，死亡通常由進行性心力衰竭引起。ATTR-CM有兩種亞型：遺傳型TTR淀粉樣變性心肌病，由轉甲狀腺素蛋白基因突變引起，患者發病年齡較早，為50-60歲左右；另一種為野生型TTR淀粉樣變性心肌病，患病率隨年齡增長而增加，常發于60歲以上男性[2]。
在中國，ATTR-CM診斷率極低，不足1%。該疾病對患者生理、心理以及生活質量產生嚴重影響，影響患者個人和家庭生活。在該產品批準之前，患者缺乏針對性的治療方案，臨床中僅能針對癥狀治療，幫助患者緩解相應癥狀，如心衰、房顫等。在極少數情況下，需要進行心臟和肝臟移植。
輝瑞生物制藥集團代理中國區總裁Pierre Gaudreault表示：“輝瑞一直以‘為患者帶來改變其生活的突破創新’為目標，將罕見病治療領域作為長期關注重點，致力于將更多罕見病產品引入中國市場。此次維萬心®的獲批，將填補此前中國在ATTR-CM治療領域無有效藥物的空白，為ATTR-CM的患者更好的管理病情、延緩疾病進展提供新的選擇。”
輝瑞致力于為中國ATTR患者帶來新生
罕見病領域一直是輝瑞關注的重點領域。維萬心®是輝瑞今年以來獲批的第二款罕見病創新產品。今年2月，維達全®獲批，用于治療成人轉甲狀腺素蛋白淀粉樣變性多發性神經病（ATTR-PN）I期癥狀患者，延緩其周圍神經功能損害。此次獲批的維萬心®是第二款針對淀粉樣變性病（ATTR）這一罕見病的治療藥物，用于成人野生型或遺傳型ATTR-CM的治療。
維萬心®最早于2012年在歐盟和美國獲得孤兒藥認證，并于2019年在日本和美國獲批，用于治療ATTR-CM。“得益于中國政府‘加快罕見病藥物審評審批’的政策和專家的共同努力，時隔僅一年，維萬心®在中國獲得審批，基本實現了全球同步上市。”輝瑞生物制藥集團中國區首席運營官吳琨表示，“這也更加堅定和鼓舞了輝瑞對中國未被滿足治療需求的投入。未來，輝瑞將繼續關注罕見病治療領域，致力于為中國罕見病患者帶來更多創新藥物。”
