北京和馬薩諸塞州劍橋2021年4月27日 /美通社/ -- 北海康成制藥有限公司（以下簡稱“北海康成”）宣布與LogicBio Therapeutics（納斯達克：LOGC，以下簡稱LogicBio）達成戰略合作并簽訂授權及許可協議。北海康成是一家生物制藥公司，致力于在中國和全球市場開發和商業化罕見病和罕見腫瘤的創新療法。LogicBio Therapeutics是一家處于臨床階段的基因公司，在基因遞送和基因編輯平臺開發方面占有領先地位，致力于攻克兒童以及成人的各種罕見病和嚴重疾病。根據協議內容，北海康成可獲得使用首個產于LogicBio sAAVy技術平臺的腺相關病毒（AAV）sL65衣殼，進行法布雷病（Fabry）和龐貝氏病 （Pompe）基因療法候選藥物的研發、生產及商業化的全球授權。此外，該協議還包括針對額外兩個適應癥進行開發的選擇權。AAV sL65具有獨特的肝靶向特性，有望克服當前AAV載體在功效和免疫原性方面的局限性，且生產效率更高，有可能帶來更高的產量，使其成為北海康成基因療法布局的重要戰略補充。
同時，北海康成還獲得了LB-001在大中華地區（包含中國大陸、臺灣、香港和澳門地區）獨家授權的選擇權。LB-001是一種在研的基于GeneRide? 平臺的體內基因編輯技術，可用于治療甲基丙二酸血癥（MMA）。
根據協議條款，LogicBio可獲得1000萬美元全球獨家授權預付款。這筆款項將觸發啟動對法布雷病和龐貝氏病的兩個基因療法候選藥物的研發以及其它兩個未公開的基于AAV sL65基因療法項目的選擇權。此外，該款項還賦予了北海康成LB-001在大中華區的獨家授權選擇權。在行使LB-001的選擇權后，北海康成將承擔未來LB-001在大中華區的開發、注冊、商業活動和可能涉及的生產等環節的所有相關責任和費用。該協議還包括在行使選擇權時觸發的未披露的款項，和至多為5.64億美元的臨床開發和商業里程碑付款，以及至多為兩位數的基于凈銷售額的特許使用費。
“這項重要協議大力推進了我們為建立北海康成新一代罕見病療法研發管線所設計的三駕齊驅的戰略，即打造企業內部研發能力（受助于近期我們在美國馬薩諸塞州開設的罕見病研發設施）；同學術機構強強聯合（如我們與馬薩諸塞州大學醫學院紅瑞基因療法中心達成的兩項協議）；以及積極展開與創新型生物科技公司的合作。”北海康成制藥有限公司創始人、董事長兼首席執行官薛群博士指出，“LogicBio領先的衣殼技術可以有效解決現有療法的局限性，將成為北海康成長期罕見病戰略的重要組成部分。”
