蘇州2021年5月12日 /美通社/ -- 基石藥業 (香港聯交所代碼：2616)，一家專注于研究開發及商業化創新腫瘤免疫療法及精準治療藥物的領先生物制藥公司，今日宣布，胃腸道間質瘤（GIST）同類首創精準靶向藥avapritinib香港地區的新藥上市申請已獲受理，用于治療攜帶PDGFRA D842V突變無法切除或轉移性胃腸道間質瘤成人患者。Avapritinib由基石藥業合作伙伴Blueprint Medicines公司開發，是一款強效、高選擇性口服KIT和PDGFRA抑制劑。
基石藥業首席醫學官楊建新博士表示：“我們很高興看到avapritinib的新藥上市申請在香港地區獲得受理，這是該產品走向中國患者的又一重要里程碑。由于現有療法的獲益極為有限，PDGFRA D842V突變的GIST患者具有高度未被滿足的治療需求。2020年CSCO會議公布的數據顯示，avapritinib治療攜帶PDGFRA D842V突變的患者中，所有患者靶病灶均有縮小，并且安全性和耐受性良好，研究中報告的治療相關不良事件大部分為 1 級或 2 級，研究數據令人振奮。我們期待avapritinib能夠早日在香港地區獲批上市，惠及更多GIST患者?！?/p>
2020年CSCO會議上公布的avapritinib的研究數據來自一項開放標簽、多中心的I/II期橋接研究，該研究旨在評估avapritinib治療不可切除或轉移性晚期GIST患者的安全性、藥代動力學特征和抗腫瘤療效。截至數據截止日期2020年3月31日，共計50例患者納入avapritinib的安全性評估，8例攜帶PDGFRA D842V突變的GIST患者療效可評估，由研究者依據實體瘤療效評價標準1.1 版 (RECIST)進行療效評估。
基石藥業與Blueprint Medicines公司達成獨家合作和授權協議，獲得了包括avapritinib在內的多款藥物在大中華區地區（包括中國大陸、香港、澳門和臺灣地區）的獨家開發和商業化授權。Blueprint Medicines將保留全球其他地區的開發和商業化權利。
關于胃腸道間質瘤（GIST）
GIST是發生于胃腸道的肉瘤，肉瘤是發生在骨內或源自結締組織的腫瘤。胃腸道間質瘤起源于胃腸道壁中的細胞，并且最常發生在胃或小腸中。大多數患者的確診年齡在50至80歲之間，通常在胃腸道出血、做手術或醫學影像檢查時發現，極少在腫瘤破裂或胃腸道發生梗阻后確診。原發GIST中，約有5%至6%的病例由PDGFRA D842V突變導致，這種突變是最常見的PDGFRA外顯子18突變。
關于Avapritinib
Avapritinib是一種激酶抑制劑。中國國家藥品監督管理局（NMPA）批準其以商品名泰吉華®上市銷售，用于治療攜帶PDGFRA外顯子18突變（包括PDGFRA D842V突變）的不可切除性或轉移性GIST成人患者。臺灣食品藥物管理署批準其以商品名泰時維®上市銷售，用于治療攜帶PDGFRA D842V突變無法切除或轉移性胃腸道間質瘤成人患者。
美國食品藥品監督管理局批準其以商品名AYVAKITTM上市銷售，用于治療攜帶PDGFRA外顯子18突變（包括PDGFRA D842V突變）的不可切除性或轉移性GIST成人患者。歐盟委員會批準其以商品名AYVAKYT®上市銷售，用于治療攜帶PDGFRA D842V突變無法切除或轉移性胃腸道間質瘤成人患者。
Avapritinib在中國大陸和臺灣地區、美國、歐盟還未獲批用于其他適應癥，或者其他地區的醫療監管機構還未對阿伐替尼的任何適應癥做出批準決定。
全球范圍內，Blueprint Medicines針對avapritinib治療晚期和惰性系統性肥大細胞增生癥（SM）患者的臨床開發正在進行。美國FDA已授予avapritinib突破性療法認定，用于治療晚期SM，包括侵襲性SM的亞型，以及伴有相關血液腫瘤和肥大細胞白血病的SM，以及中度至重度惰性SM。
關于基石藥業
基石藥業（香港聯交所代碼: 2616）是一家生物制藥公司，專注于研究開發及商業化創新腫瘤免疫治療及精準治療藥物，以滿足中國和全球癌癥患者的殷切醫療需求。成立于2015年底，基石藥業已集結了一支在新藥研發、臨床研究以及商業運營方面擁有豐富經驗的世界級管理團隊。公司以腫瘤免疫治療聯合療法為核心，建立了一條14種腫瘤候選藥物組成的豐富產品管線。目前，基石藥業在全球范圍內已經獲得了三個新藥上市申請的批準，分別在中國大陸獲得兩個新藥上市批準、在臺灣地區獲得一個新藥上市申請批準。多款后期候選藥物正處于關鍵性臨床試驗或注冊階段?；帢I的愿景是成為享譽全球的生物制藥公司，引領攻克癌癥之路。
如需了解有關基石藥業的更多信息，請訪問：www.cstonepharma.com
前瞻性聲明
本文所作出的前瞻性陳述僅與本文作出該陳述當日的事件或資料有關。除法律規定外，于作出前瞻性陳述當日之后，無論是否出現新資料、未來事件或其他情況，我們并無責任更新或公開修改任何前瞻性陳述及預料之外的事件。請細閱本文，并理解我們的實際未來業績或表現可能與預期有重大差異。本文內所有陳述乃本文章刊發日期作出，可能因未來發展而出現變動。
商標
Blueprint Medicines, AYVAKIT, AYVAKYT及其相關商標為Blueprint Medicines Corporation所有。
