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南京2021年11月26日 /美通社/ -- 馴鹿醫療，一家處于臨床階段、致力于細胞治療和抗體藥物開發和產業化的創新生物制藥公司，今日宣布美國食品藥品監督管理局（簡稱“FDA”）孤兒藥開發辦公室（Office of Orphan Products Development, OOPD）已正式書面回函，授予公司自主研發的全人源抗CD19和CD22雙靶點嵌合抗原受體自體T細胞注射液（CT120）孤兒藥資格認定（Orphan Drug Designation, ODD），用于治療急性白血病（Acute Lymphoblastic Leukemia, ALL）。獲得FDA孤兒藥認定將加速CT120在美國的臨床試驗及上市注冊進度。CT120將享有的優惠政策包括FDA對臨床研究的支持、注冊費用的減免，以及FDA批準上市后在美國的七年市場獨占權。
此次孤兒藥認定是基于CT120優秀的安全性和有效性。在一項研究者發起的臨床研究中（登記號ChiCTR2000038641），4名B-ALL受試者在接受CT120治療后，全部達到完全緩解，CRR為100%，未發生任何3級或3級以上的CRS不良反應，未觀察到ICANS不良反應。因此，CT120有望成為針對復發/難治B-ALL的創新性治療手段。
馴鹿醫療首席執行官汪文博士表示：“CT120是全球第一款全人源雙靶點CAR-T細胞治療產品，FDA授予CT120‘孤兒藥’稱號，是FDA對于這款產品的肯定和期待。目前，CT120已經在中國獲得B-NHL和B-ALL兩項IND批件，正在中國進行的治療B-NHL的注冊臨床試驗進展順利，馴鹿將加快這一創新產品在中美兩地的開發進程，期待這款創新產品早日上市，挽救更多患者的生命！”
