美國加利福尼亞州圣拉斐爾和中國上海2021年12月17日 /美通社/ -- 美國BioMarin制藥公司（NASDAQ: BMRN，以下簡稱“BioMarin”）與九天生物醫(yī)藥有限公司（Skyline Therapeutics，以下簡稱“九天生物”，原賦源生物Geneception），一家致力于創(chuàng)新的基因和細胞治療公司，今日宣布達成一項為期數(shù)年的全球戰(zhàn)略合作，共同研究和開發(fā)基于腺相關病毒 (AAV)的新型基因療法用于治療遺傳性心血管疾病。
這項戰(zhàn)略合作，將主要利用九天生物全方位整合的AAV基因治療研發(fā)與生產(chǎn)體系，包括其自主研發(fā)具有創(chuàng)新性的病毒載體設計與構(gòu)建技術以及先進的生產(chǎn)能力，針對遺傳性擴張型心肌病 (DCM)開發(fā)創(chuàng)新基因療法。擴張型心肌病是一組進行性發(fā)展的嚴重心血管疾病，迄今缺乏有效的針對性治療。
根據(jù)雙方達成的協(xié)議，九天生物將與BioMarin合作進行全面的新藥研發(fā)并將項目推進至新藥臨床試驗申請（IND）階段。BioMarin在基因治療、心血管疾病領域的生物學和遺傳學方面有深厚的積累，而九天生物在基因治療領域尤其是新型病毒載體的研發(fā)和生產(chǎn)方面具有豐富經(jīng)驗和創(chuàng)新能力。雙方將整合各自的優(yōu)勢和能力共同推進合作研究項目，并在協(xié)議約定的地域分別進行臨床開發(fā)。
為支持九天生物對合作項目開展研發(fā)，BioMarin將向九天生物支付一筆首付款，其中包括首付金以及BioMarin對九天生物的股權投資。九天生物還將獲得預先約定的研發(fā)、注冊和商業(yè)里程碑付款。
BioMarin將有權把該合作中產(chǎn)生的相關研發(fā)成果在美國、歐洲及拉丁美洲地區(qū)商業(yè)化，九天生物將獲得亞太地區(qū)的商業(yè)化權利。此外，九天生物將獲得在BioMarin的授權地區(qū)未來銷售的特許權使用費。
BioMarin集團副總裁、研發(fā)部負責人Kevin Eggan 表示：“我們很激動地宣布與九天生物合作。九天生物擁有卓越的AAV基因治療研發(fā)平臺，并具有突出的AAV載體構(gòu)建和設計創(chuàng)新能力，結(jié)合我們團隊在開發(fā)基因治療領域的專長，我們相信這定將會是一項富有成果的戰(zhàn)略合作。”
BioMarin企業(yè)及業(yè)務發(fā)展部副總裁Brinda Balakrishnan表示：“與九天生物合作為治療遺傳性擴張型心肌病共同探索創(chuàng)新解決方案，我們倍感興奮。此次合作加強了我們在心血管疾病基因治療領域的領先地位，并把我們的研發(fā)合作擴展到亞洲，該地區(qū)有大量罹患嚴重心血管疾病患者的醫(yī)藥需求尚未獲得滿足。我們期待通過這次的戰(zhàn)略合作，為全球患者帶來變革性藥物。”
九天生物首席科學官侯金釗（Jay Hou）表示：“擴張型心肌病是一種嚴重的心血管疾病，其因心肌結(jié)構(gòu)或功能異常引發(fā)心律失常和心力衰竭，從而導致高發(fā)病率和死亡率。研究顯示，除其他致病因素外，有眾多基因的突變與擴張型心肌病的發(fā)展相關。與 BioMarin的團隊一起，我們已經(jīng)確定了多個與擴張型心肌病相關的關鍵基因。我們非常高興能與 BioMarin 團隊密切合作，利用我們的基因治療創(chuàng)新研發(fā)能力，針對這些新靶點為擴張型心肌病患者開發(fā)新的基因療法。”
九天生物首席執(zhí)行官蔡克文（Amber Cai）表示：“此次與BioMarin達成全球戰(zhàn)略合作，攜手進入心血管疾病領域，并充分整合雙方在基因治療方面的經(jīng)驗和能力來開發(fā)新藥，我們感到十分振奮。為遺傳性心血管疾病患者研發(fā)創(chuàng)新有效的療法以滿足其醫(yī)藥需求，是我們與 BioMarin團隊的共同目標。通過基因治療技術和手段，研發(fā)新型藥物治療嚴重心血管疾病，這一開拓性方法將有望全面變革該疾病領域的治療方式，造福全球患者。”
