箕星宣布aficamten在中國獲得3期臨床試驗申請批準

Aficamten在中國和美國已經獲得治療癥狀性梗阻性肥厚型心肌病的突破性治療藥物認定

上海2022年6月29日 /美通社/ -- 箕星藥業（下文簡稱 "箕星" ），一家致力于為罹患嚴重危及生命健康疾病的患者提供創新藥物的生物制藥公司，今日宣布國家藥品監督管理局（NMPA）藥品審評中心（CDE）已批準aficamten（CK-3773274片）在中國治療癥狀性梗阻性肥厚型心肌病（oHCM）的3期臨床試驗申請，該試驗是aficamten全球多中心研究SEQUOIA-HCM的一部分。

Aficamten由 Cytokinetics公司研發，是一種用于治療肥厚型心肌病（HCM）的潛在新一代心肌肌球蛋白抑制劑。之前，美國食品藥品監督管理局(FDA)和中國國家藥品監督管理局已經分別授予aficamten用于治療癥狀性梗阻性肥厚型心肌病(oHCM)的突破性治療藥物認定。

"目前中國尚無針對oHCM基礎病理生理學機制的治療藥物獲批，我們相信aficamten具有顯著改善該疾病治療現狀的潛力，給患者帶來有臨床意義的影響。"箕星心血管首席醫學官李媛博士說，"我們期待著與Cytokinetics合作開展全球3期臨床試驗SEQUOIA-HCM，盡早將aficamten這一潛在新藥帶給中國患者。"

SEQUOIA-HCM是一項在oHCM患者中進行的隨機、安慰劑對照、雙盲的全球多中心3期臨床試驗，旨在評估aficamten在為期24周治療中的療效。SEQUOIA-HCM 預計將入組包括中國患者在內的共270 名患者。

關于肥厚型心肌病(HCM)

肥厚型心肌病（HCM）是最常見的遺傳性心血管疾病，中國患病率為80/10萬，估算中國成人HCM患者超過100萬。HCM可導致勞力性呼吸困難、疲勞、胸痛、暈厥/先兆暈厥和運動能力受限。與疾病相關的死亡率大多可歸因于心源性猝死、心力衰竭和栓塞性卒中。HCM是青少年和運動員猝死的主要原因之一。心臟性猝死常見于10～35歲的年輕患者，心力衰竭死亡多發生于中年患者，HCM相關的心房顫動導致的卒中則以老年患者多見。在三級醫療中心就診的HCM患者年死亡率為2%～4%。

目前在中國尚未有直接針對HCM的獲批藥物，指南推薦的藥物治療是在經驗治療的基礎上進行推薦的，主要包括β受體阻滯劑、維拉帕米、地爾硫卓和丙吡胺，然而，這些藥物原本用于其他疾病，并非針對HCM的根本病理機制即心肌過度收縮，通常也不能阻止疾病進展，且有明顯的不良反應，丙吡胺也尚未在中國上市。對于那些無論靜息還是激發時LVOT-G ≥ 50mmHg， 伴有嚴重癥狀且藥物治療無效的oHCM患者，室間隔消減治療（如室間隔心肌切除術和經皮室間隔酒精消融術）可能是有效的，然而，這些侵入式手術無法在中國得到廣泛應用，且存在包括死亡在內的風險。室間隔消減治療及其成功取決于手術者的經驗。總之，目前可用的治療方法均不能直接解決疾病的根本原因，即心肌過度收縮。

關于aficamten

Aficamten 是一個在研的選擇性小分子心肌肌球蛋白抑制劑，通過全面的化學優化來改善藥物治療指數和藥代動力學特征，aficamten可成為潛在的新一代心肌肌球蛋白抑制劑。Aficamten減少每個心動周期中活性肌球蛋白產力橫橋的數量，從而抑制與肥厚型心肌病 (HCM) 相關的心肌過度收縮。在臨床前模型中，aficamten通過直接與心肌肌球蛋白在一個獨特和選擇性的變構結合位點結合，來降低心肌收縮力，從而阻止肌球蛋白進入收縮狀態。Aficamten的新藥開發項目旨在評估其在HCM患者中提高運動能力、緩解疾病癥狀，以及對心臟結構和功能長期影響的治療潛力。

2020年7月，箕星與Cytokinetics, Incorporated（一家總部位于美國加州的處于新藥研發后期階段的生物技術公司）簽訂許可合作協議。根據協議，Cytokinetics授予箕星在大中華地區開發和商業化aficamten（之前稱之為CK-274）的獨家許可。2021年12月，美國食品藥品監督管理局(FDA)授予aficamten用于治療癥狀性oHCM的突破性治療藥物認定。2022年2月，中國國家藥品監督管理局藥品審評中心授予 aficamten治療癥狀性oHCM的突破性治療藥物認定。

關于SEQUOIA-HCM

SEQUOIA-HCM是一項在oHCM患者中進行的隨機、安慰劑對照、雙盲的全球多中心3期臨床試驗，旨在評估aficamten在為期24周治療中的療效。研究主要目的是通過從基線至第24周心肺運動試驗（CPET）測定的最大攝氧量（pVO2）變化以評價aficamten對癥狀性oHCM患者運動能力的影響。次要終點包括從基線至第12周和第24周堪薩斯城心肌病調查問卷-臨床綜合評分（KCCQ­CSS）的變化，紐約心臟協會（NYHA）心功能分級改善≥1級的患者比例，Valsalva動作后左室流出道壓力階差（LVOT-G）的變化，Valsalva動作后LVOT-G<30 mmHg的患者比例以及CPET期間總工作負荷的變化。SEQUOIA-HCM 預計將入組270 名患者，其中包括約 40 名中國患者，患者在接受標準治療之外，將以1:1的比例隨機接受aficamten或安慰劑治療。

關于箕星

箕星是一家總部位于中國上海的生物制藥公司，致力于將創新科學和藥物帶給罹患嚴重危及生命健康疾病的中國患者。箕星由RTW Investments, LP于2019年投資創立，與全球多家生物技術公司開展合作，通過開發和商業化獨特創新的治療藥物，應對心血管和眼科疾病領域尚未滿足的醫療需求。憑借強勁且不斷壯大的產品管線、經驗豐富的管理團隊和以患者為中心的理念，箕星將為大中華地區的患者群體帶來持久而深遠的影響。

關于Cytokinetics

Cytokinetics是一家處于新藥研發后期階段的生物制藥公司，致力于同類首創肌肉激活劑和新一代肌肉抑制劑的發現、開發和商業化，為肌肉性能受損的進行性衰弱疾病患者提供潛在治療選擇。作為肌肉生物學和肌肉運動力學領域的領軍者，Cytokinetics目前正在開發小分子候選藥物，此類藥物專門設計用于影響肌肉的功能和收縮力。在一項針對心力衰竭患者的大型國際3期臨床試驗GALACTIC-HF取得積極結果后，Cytokinetics已為其新型心肌激活劑omecamtiv mecarbil的潛在商業化做好準備。Cytokinetics 還在開發新一代心肌肌球蛋白抑制劑aficamten，開展aficamten 在癥狀性阻塞性 HCM患者中的 3 期臨床試驗SEQUOIA-HCM。2期臨床試驗REDWOOD-HCM的隊列4還在評估 aficamten對非阻塞性 HCM 的治療。Cytokinetics還擁有另一款在研藥物reldesemtiv，這是一種快速骨骼肌肌鈣蛋白激活劑，目前正在肌萎縮側索硬化（ALS）患者中進行3期臨床試驗COURAGE-ALS。Cytokinetics延續其在肌肉生物學及相關藥理學領域20多年來的開拓創新歷史，始終專注于肌肉功能障礙和肌無力疾病。

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