北?？党蓪⒊鱿?022 年杰富瑞全球醫療保健大會并做報告

北?？党芍扑幱邢薰荆ㄒ韵潞喎Q"北?？党?quot;，股票代碼1228.HK）是一家立足于中國的全球罕見病生物制藥公司，致力于創新療法的研究、開發和商業化。 公司目前擁有13 個具有可觀市場潛力的藥物資產組合，其中包括三種已獲批上市產品和10個在研藥物。 這些產品均針對一些較普遍的罕見疾病和罕見腫瘤適應癥， 比如亨特綜合征和其他溶酶體貯積癥、補體介導的疾病、血友病 A、代謝紊亂和罕見的膽汁淤積性肝病，包括阿拉杰里綜合征、進行性家族性肝內膽汁淤積癥和膽道閉鎖，以及膠質母細胞瘤。 北?？党蓪⑼獠亢献髋c內部研究相結合，以建立下一代基因治療技術。公司的全球合作伙伴包括不限于 Apogenix、GC Pharma、Mirum、藥明生物、Privus、UMass Chan醫學院 、LogicBio、華盛頓大學醫學部和 Scriptr Global 等。 

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