北京2023年12月21日 /美通社/ -- 全球獨(dú)立制藥集團(tuán)施維雅（Servier）今日宣布與基石藥業(yè)（CStone）達(dá)成一項(xiàng)協(xié)議。根據(jù)協(xié)議，施維雅從基石藥業(yè)獲得在大中華區(qū)（中國(guó)內(nèi)地、香港、澳門(mén)及臺(tái)灣地區(qū)）和新加坡開(kāi)發(fā)和商業(yè)化拓舒沃®（艾伏尼布片）的獨(dú)家權(quán)利。在中國(guó)，拓舒沃®已獲批上市，用于治療攜帶IDH1易感突變的復(fù)發(fā)或難治性急性髓系白血病（AML）成人患者。
拓舒沃®是目前首個(gè)且唯一獲批治療攜帶IDH1易感突變的復(fù)發(fā)或難治性AML成人患者的靶向療法。拓舒沃®于2013年12月獲得FDA快速通道認(rèn)定，2015年6月獲得孤兒藥資格認(rèn)定（ODD），2018年7月首次獲得FDA批準(zhǔn)。[1]在中國(guó)，基于迫切的臨床需求，拓舒沃®被納入"臨床急需境外新藥名單（第三批）"。2022年1月，拓舒沃®通過(guò)優(yōu)先審評(píng)審批程序附條件獲得中國(guó)國(guó)家藥品監(jiān)督管理局（NMPA）批準(zhǔn)。
AML是一種進(jìn)展迅速的血液和骨髓癌癥。在全球臨床實(shí)踐中，老年和復(fù)發(fā)或難治性患者的預(yù)后較差，且治療方案有限。伴隨著人口老齡化，中國(guó)AML發(fā)病率呈逐年上升趨勢(shì)。據(jù)估計(jì)，中國(guó)每年有4.5萬(wàn)AML新發(fā)病例。[2]AML在每年癌癥新發(fā)病例中的占比為1%，在白血病新發(fā)病例中的占比約為一半，每年導(dǎo)致2.2萬(wàn)人死亡。[3]
天津血液學(xué)研究所王建祥教授表示："急性髓系白血病患者容易復(fù)發(fā)，且對(duì)后續(xù)其他線(xiàn)的治療反應(yīng)欠佳，因此改善預(yù)后已成為當(dāng)務(wù)之急。我欣喜地看到，拓舒沃®在AML治療領(lǐng)域?qū)崿F(xiàn)重大突破，且已被證實(shí)是一種能夠滿(mǎn)足臨床迫切需求的出色治療方案。我們有理由相信，未來(lái)幾年內(nèi)，拓舒沃®將惠及更多中國(guó)AML患者。"
拓舒沃®的療效評(píng)估基于一項(xiàng)單臂臨床試驗(yàn)中174名攜帶IDH1突變的復(fù)發(fā)或難治性AML成人患者的數(shù)據(jù)。該試驗(yàn)評(píng)估中位隨訪時(shí)間為8.3個(gè)月，其中，32.8%的患者在8.2個(gè)月的中位持續(xù)時(shí)間達(dá)到了完全緩解或伴部分血液學(xué)恢復(fù)的完全緩解（CR或CRh）。在試驗(yàn)開(kāi)始時(shí)因罹患AML而需要輸血或血小板的110名患者中，37%的患者在接受拓舒沃®治療后至少56天不再依賴(lài)輸血。[4]
作為一種新型靶向療法，拓舒沃®的作用機(jī)制與傳統(tǒng)化療不同，它為患者提供了一種創(chuàng)新治療選擇，可延長(zhǎng)患者生存期并改善患者生活質(zhì)量。自2022年獲批在中國(guó)大陸上市以來(lái)，拓舒沃®已面向全國(guó)近80家醫(yī)院和院外DTP藥房供藥，并已被納入約100個(gè)城市的商業(yè)保險(xiǎn)計(jì)劃。此外，拓舒沃®指定患者藥物使用計(jì)劃（NPP）已在中國(guó)香港特別行政區(qū)、中國(guó)臺(tái)灣地區(qū)和新加坡實(shí)施。
施維雅中國(guó)區(qū)總經(jīng)理Manuel RUIZ表示："我們對(duì)于將拓舒沃®納入施維雅中國(guó)的產(chǎn)品管線(xiàn)感到驕傲和興奮。作為首個(gè)且唯一獲批的靶向療法，拓舒沃®將為攜帶IDH1突變的復(fù)發(fā)或難治性急性髓系白血病（AML）患者帶來(lái)新的解決方案，強(qiáng)化施維雅在IDH1突變方面的領(lǐng)先優(yōu)勢(shì)，并進(jìn)一步夯實(shí)我們?yōu)橹袊?guó)難治性癌癥患者提供創(chuàng)新治療方案的承諾。"
