北京2024年2月29日 /美通社/ -- 在2024年2月29日第十七屆國際罕見病日，北京天竺綜保區區內企業科園信海（北京）醫療用品貿易有限公司（以下簡稱：上藥科園貿易）與北京天竺綜合保稅區積極配合，在天竺綜合保稅區成功完成了國家第二批罕見病目錄中治療軟骨發育不全的罕見病藥品首批保稅備貨入庫。是落實2023年11月國務院關于《支持北京深化國家服務業擴大開放綜合示范區建設工作方案》的批復中，關于在天竺綜保區建立罕見病藥品保障先行區的重要舉措。
兒童軟骨發育不全是由FGFR3的功能獲得性突變引起，該突變導致軟骨內骨生長受損。還會給患兒帶來嚴重的、進行性的、多系統并發癥。該藥物在美國和歐盟已經上市，是境外已上市境內未上市的罕見病藥品，我國患兒存在用藥難的困境。
該款罕見病藥品在2月29日國際罕見病日之前，已經進駐北京天竺綜合保稅區內上藥科園貿易的臨床急需藥品臨時進口專用區域，實現了前期保稅備貨，是天竺綜合保稅區罕見病藥品保障先行區政策的先期探索嘗試，由"人等藥"轉變為"藥等人"。
上藥科園貿易2009年作為首批進駐天竺綜保區的醫藥企業，與全球眾多優秀的醫藥供應商合作，是北京天竺口岸最大的國有大型醫藥貿易型企業，多年來配合國家以及市、區政府開展了多項制度創新的先行先試，目前進口的罕見病藥品達到20余種。
公司秉承"服務為榮"的企業文化，服務產業發展、服務從業伙伴、服務社會民眾，積極服務罕見病患者。2021年上藥科園貿易積極參與天竺綜合保稅區罕見病藥品保障先行區的課題研究，2021年緊跟國家自由貿易港戰略，上藥科園貿易作為北京市首家醫藥貿易企業進入海南樂城醫療旅游先行區，為多家先行區內醫療機構進口代理多款臨床急需的罕見病藥品。不僅在海南樂城醫療旅游先行區，也積極落實京津冀協同發展，與天津市和河北省開展境外已上市境內未上市藥品的代理進口探索。
2022年，根據國家臨床急需藥品臨時進口政策受北京醫療機構委托臨時進口臨床急需的罕見病藥品一款罕見病藥品，惠及包括北京以及全國多地罕見病患者。
未來上藥科園貿易將與首都機場臨空經濟區管委會及具有罕見病診療能力的醫療機構緊密合作，踐行國有企業的社會責任，并堅信北京市罕見病藥品保障先行區政策將惠及更多的罕見病患者，踐行人民至上。
