意大利阿奇圣安東尼奧2024年6月1日 /美通社/ -- SIFI宣布，歐洲藥品管理局（EMA）人用藥品委員會（CHMP）已通過一項積極意見，建議批準AKANTIOR®（國際非專利名稱聚己縮胍）用于治療一種罕見的眼科疾病棘阿米巴角膜炎。
“我們非常高興收到CHMP對AKANTIOR®的積極評價。 如果獲得批準，這種創新的治療方案將幫助患有棘阿米巴角膜炎的患者，這種疾病會嚴重影響患者的日常生活，如果不加以治療，可能會導致患者需要進行角膜移植或摘除眼球。 近90年來，我們一直在眼科領域進行創新，AKANTIOR®是一個重要的里程碑，也證明了我們致力于解決該領域未滿足的醫療需求的承諾。 在過去17個月中，多個早期項目在歐洲及其他12個國家招募了180多名患者，我們對AKANTIOR®的療效和安全性在這些項目中得到驗證感到深受鼓舞。”SIFI董事長兼首席執行官Fabrizio Chines表示。
CHMP的建議現在將由歐盟委員會（EC）進行審查，該委員會可能會在2024年8月決定AKANTIOR®的上市許可（MA）。 該決定將適用于歐盟所有成員國以及冰島、列支敦士登和挪威。
CHMP的正面評價基于綜合研發計劃的積極數據，包括1期臨床試驗和迄今為止最大的AK 3期臨床試驗。 3期關鍵研究是一項針對135名患有棘阿米巴角膜炎的成人和青少年的隨機、多中心和雙盲研究（ClinicalTrials.gov標識符：NCT03274895）。 研究043/SI評估了聚己縮胍（濃度為0.8 mg/ml（0.08%））與活性對照組相比在12個月內的療效、耐受性和安全性。 臨床治愈率為86.7%，中位治愈時間為4個月左右，患者的視力和生活質量顯著改善。 在90名健康志愿者中進行的I期隨機、雙掩蔽、對照試驗（ClinicalTrials.gov標識符：NCT02506257）旨在研究不同濃度聚己縮胍或安慰劑的效果。 研究結果證實，在每次測試的劑量和安慰劑之間，0.08%的聚己縮胍在不良反應方面沒有統計學意義或臨床意義的差異。
“經過15年的研究，最終進行了一項關鍵的3期臨床試驗，0.08%聚己縮胍已被研發用作首款獲得許可的AK治療藥物。 我們的研究表明，當作為單一療法使用時，再加上試驗中制定的治療方案，可以實現超過86%的醫療治愈率。 我希望這能成為這種嚴重疾病的標準療法。”3期試驗的首席研究員John Dart教授（摩爾菲爾德眼科醫院(Moorfields Eye Hospital)和倫敦大學學院眼科研究所）表示。
AKANTIOR®采用最佳長度的聚己縮胍聚合物鏈生產，其分子量顯示出作為單一療法的高效性。 在AKANTIOR®的上市許可申請中，SIFI已就其專有的良好生產規范質量保證的聚己縮胍提交了一份活性物質主文件。
預計在獲得主管部門的批準后，AKANTIOR®將由SIFI直接在法國、德國、意大利、羅馬尼亞、西班牙以及英國和土耳其等主要歐洲市場進行商業化，覆蓋總人口為4.3億，并由我們在其他歐洲國家的商業合作伙伴Avanzanite直接在其他1.8億人口中進行商業化。 根據科學出版物，棘阿米巴角膜炎的發病率估計為每百萬居民中有1至4名患者。
