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北京和香港2026年1月5日 /美通社/ -- 一直致力于開發基因組編輯治療方案的臨床階段初創公司引正基因(GenEditBio)今日宣布，美國食品藥品監督管理局（FDA）已批準其新藥臨床試驗(IND)申請，將啟動首個體內基因組編輯研究性藥物 GEB-101 的臨床I/II期試驗(簡稱CLARITY)，用于治療TGFBI相關角膜營養不良。
CLARITY臨床試驗是一項自適應、無縫設計的I/II期多中心研究，采用序貫（順序）入組方式，旨在收集前期數據評估 GEB-101 在 TGFBI 相關角膜營養不良患者中的安全性、耐受性及有效性。受試者將接受單次角膜基質內注射給藥，預計于今年第二季度在美國研究中心啟動后陸續入組。
引正基因董事長兼聯合創始人鄭宗立博士表示："GEB-101獲得FDA的IND批準，是引正基因的重要里程碑。這標志著我們向全球患者提供基于核糖核蛋白（RNP）的基因編輯及其遞送技術，具有‘即用且快速降解'特性，以實現高效的目標組織編輯且低脫靶風險的創新體內基因組編輯療法，邁出了關鍵一步。此項成果凝聚了整個團隊嚴謹、專業與高效的努力，展現了我們將前沿基礎研究快速推向臨床階段的實力。"
引正基因首席執行官兼聯合創始人竺添博士談到："GEB-101 是全球首個針對 TGFBI相關角膜營養不良的基因組編輯療法。目前該疾病治療方案有限，且治標不治本，這凸顯了市場對先進靶向基因療法的重大未滿足需求。FDA的IND批準是對GEB-101臨床前安全性和有效性數據的充分認可。我們期待盡快啟動臨床試驗，并計劃在未來尋求其他主要市場監管機構的IND批準，以擴展CLARITY試驗的全球布局。"
關于TGFBI相關角膜營養不良
TGFBI相關角膜營養不良（TGFBI corneal dystrophy）是由 TGFBI 基因突變引起的一組遺傳性眼病。基因突變導致異常蛋白在角膜內持續沉積，引發角膜混濁。常見癥狀包括畏光，漸進性視力下降，以及由反復發作的角膜上皮糜爛引起的劇烈眼痛，對患者的生活質量造成長遠影響。目前，臨床常采用準分子激光治療性角膜切削術（PTK）或角膜移植手術進行干預。然而，現有療法面臨術后復發率高與潛在手術并發癥等局限，臨床上迫切需要開發創新的治療方案。
關于 GEB-101
GEB-101是引正基因全資研發的首創基因組編輯研究性藥物，通過角膜基質內單次注射給藥，從根源上治療 TGFBI 基因相關角膜營養不良。GEB-101 運用了 CRISPR-Cas 基因組編輯技術，靶向TGFBI 基因中的特定位置，并由公司自主開發的工程化蛋白遞送載體（PDV）實現精準體內遞送。GEB-101正在研究者發起的臨床試驗中進行安全性和初步有效性評估。
關于引正基因GenEditBio
引正基因成立于 2021 年，總部位于中國香港，是一家臨床階段的基因治療初創公司，致力于提供安全、精準、有效和可負擔的體內基因組編輯治療解決方案（簡稱「DNA 手術」），以填補臨床醫治未能滿足的需求。公司的核心研發領域包括新型 Cas 核酸酶基因組編輯器的開發，以及利用脂質納米顆粒（LNP）與工程化蛋白遞送載體（PDV）實現安全和高效的體內遞送。公司在香港、北京和波士頓設有研究實驗室和辦公室。引正基因由頂級生命科學投資者資助，包括啟明創投、方圓資本、晟德藥業、順天醫藥、香港科技園創投基金等。如要更多信息，請到訪公司網頁www.geneditbio.com。
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