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-Paradigm Therapeutics, Inc.宣布獲得Eshelman Ventures, LLC投資，以支持完成SD-101（Zorblisa?）的開發——一種用于治療所有亞型大皰性表皮松解癥（EB）全皮膚表面的局部療法
首個用于治療所有EB亞型患者全身皮膚表面傷口和病變的外用療法
資金將用于完成2025年下半年新藥申請（NDA）所需全部工作及以及在美國的商業化計劃
南卡羅來納州芒特普萊森特2025年5月6日 /美通社/ -- 生物制藥公司Paradigm Therapeutics, Inc.宣布獲得Eshelman Ventures, LLC的1250萬美元戰略投資，并任命Eshelman博士為Paradigm的戰略顧問。 SD-101（Zorblisa?）旨在開發成為首個針對所有大皰性表皮松解癥（EB）亞型患者的全身外用治療藥物。 本次融資將用于支持該藥物在2025年下半年完成新藥申請所需的全部工作。
Paradigm Therapeutics首席執行官Robert Ryan博士表示：“我們非常期待完成SD-101（Zorblisa?）的研發工作，并為所有EB亞型患者推進這一療法的注冊進程。 當前亟需能夠治療所有大皰性表皮松解癥患者皮膚損傷的創新全身皮膚表面治療方案。 Paradigm Therapeutics將針對缺乏全身治療選擇的疾病，全力以赴為患者提供全新治療方案。 Paradigm的目標是在全球范圍內為患者提供這一療法，并且目前正積極與潛在合作伙伴推進相關工作。”
Ryan博士補充道：“大皰性表皮松解癥是一種毀滅性的疾病。 我們認為，現有臨床數據表明SD-101對所有EB亞型患者顯示出治療獲益，這為推進注冊提供了有力支持。 已完成II期和III期試驗結果顯示，SD-101在治療成人和兒童EB患者全身皮膚表面的病變和傷口方面展現出廣泛療效，這些患者目前缺乏有效的全身治療方案。 結果還表明，長期使用SD-101具有良好的安全性。”
Eshelman Ventures創始人Eshelman博士表示：“Eshelman Ventures很榮幸投資Paradigm Therapeutics，并在加速SD-101成為大皰性表皮松解癥變革性療法的過程中發揮關鍵作用。 作為投資方和戰略顧問，我將始終與這支優秀團隊緊密合作，不懈努力，盡快為患者帶來這一創新療法。 解決EB患者面臨的挑戰刻不容緩，這正是我們前行的動力；我們的目標是在這一亟待滿足的醫療需求領域，改善患者的生活質量。 我們將攜手努力，革新治療方案，為受這一頑疾困擾的患者的生活帶來有意義的影響。”
關于大皰性表皮松解癥（EB）
大皰性表皮松解癥是一種罕見的破壞性遺傳疾病，患者皮膚極其脆弱，通常自出生起即出現嚴重水皰和開放性創面。 目前尚無獲批療法可治療所有EB亞型患者的全身皮膚表面，包括影響兒童和成人一生的傷口和病變皮膚。 EB是一種慢性疾病，可能導致毀容，嚴重時可危及生命。 盡管EB存在多種基因型和臨床表現，但所有患者都表現為皮膚極度脆弱這一共同特征——患者皮膚在輕微摩擦或外傷后就會出現水皰和撕裂。
關于SD-101（Zorblisa?）
SD-101（Zorblisa?）是一種外用乳霜，已證實具有改善所有EB亞型患者嚴重皮膚損傷的潛力。 II期和III期研究在患有單純性、隱性營養不良（RDEB）或交界性EB的兒童和成人中開展。 這些研究總共納入了217名EB患者。 成人和最小21天大的兒童每天全身外用SD-101，為期三個月。 主要結果指標是目標傷口閉合情況的評估，此外還有次要指標，包括水泡和傷口的體表面積（BSA）覆蓋范圍的減少。
SD-101（Zorblisa?）是首個獲得FDA突破性療法認證的EB治療藥物。 SD-101（Zorblisa?）獲得美國食品藥品管理局（FDA）的罕見兒科疾病認定，適用范圍覆蓋EB的廣泛治療。 除了罕見兒科疾病認定外，SD-101還獲得了FDA和歐盟委員會（EC）的孤兒藥認定。 藥物獲批后，Paradigm將有資格獲得優先審評券（PRV）。
關于Paradigm Therapeutics, Inc.
Paradigm Therapeutics, Inc.是一家私營臨床階段制藥公司，專注于開發創新療法，以滿足罕見疾病治療中的關鍵醫療需求。 Paradigm主要專注于大皰性表皮松解癥（EB）的治療。 SD-101（Zorblisa?）是其治療大皰性表皮松解癥患者皮膚效應的領先療法，已完成II期和III期臨床試驗。 SSD-101（Zorblisa?）是一種外用乳霜，無需特殊處理，可常溫保存，有望改善所有EB亞型患者的嚴重皮膚癥狀。
前瞻性敘述
除此處所載歷史信息外，本新聞稿中討論的事項均為前瞻性敘述，包含諸多風險和不確定性因素，包括：我們在產品開發、監管審批及商業化進程中對第三方的依賴；基于新技術開發候選產品固有的失敗風險；臨床開發投入相關的成本風險；以及其他風險。 實際結果可能與預期存在重大差異。 本前瞻性敘述僅代表本公司截至發稿時的判斷。 Paradigm特此聲明：本公司并無更新此前瞻性敘述的意圖或義務。
公司聯系人
Robert Ryan博士
首席執行官
rryan@paradigmtherapeutics.com
(919)-274-0703
