上海 2025年6月10日 /美通社/ -- 今日，渤健中國宣布，創新藥物托夫生注射液（商品名：凱盛迪?）正式在中國商業上市，意味著我國符合條件的漸凍癥患者即將有機會用上這款創新藥物。作為全球首個獲批的肌萎縮側索硬化（ALS，俗稱"漸凍癥"）精準治療藥物，托夫生注射液在國家罕見病防治戰略及加快引入創新藥物的利好政策的推動下，于去年 9 月在中國獲批，用于治療攜帶超氧化物歧化酶1（SOD1）基因突變的肌萎縮側索硬化（ALS）成人患者。此次托夫生注射液在中國商業上市，填補了漸凍癥治療領域巨大未滿足需求，開啟了中國漸凍癥精準診療新紀元。
近年來，國家高度重視罕見病防治和創新藥發展。2025年政府工作報告提出 "制定創新藥目錄，支持創新藥發展"，充分彰顯了政府在完善多層次醫療保障體系的大框架下對創新藥發展的重視。在此背景下，各地積極響應并持續優化保障政策，如山東省地市層面定制型商業醫療保險罕見病特藥目錄，"廣州穗新保-珠江藥安心"創新藥械商業健康保險目錄均已收載托夫生注射液，進一步提升了ALS患者對創新藥物的可及性。
作為神經科學領域及罕見病領域的領導者，渤健中國積極響應《 "健康中國2030"規劃綱要》，多年來，始終與中國政府同頻共振，從引進創新藥物到推動診療發展，從開展疾病教育到助力多層次保障體系搭建，不斷提升罕見病用藥與診療可及性，切實改善患者的生活質量，讓他們有機會擁抱生命的更多可能。此次托夫生注射液的上市，是渤健中國深耕神經科學和罕見病領域取得的又一里程碑式突破，再次以實際行動踐行了"深切關愛、成就卓越、改變生命"的企業信條。
作為運動神經元病中最常見的一種類型，ALS通常會導致患者大腦和脊髓中與運動相關的神經細胞逐漸死亡，從而引起全身與自主運動相關的肌肉無力和萎縮，最終，患者往往因吞咽困難、呼吸肌無力等問題而死亡，生存時間通常為3-5年。SOD1是第一個被發現的ALS致病基因，也是中國ALS人群中最常見的致病基因。托夫生注射液是一種反義寡核苷酸(ASO)藥物，可通過減少SOD1蛋白合成，減少毒性SOD1蛋白的蓄積，從而減輕運動神經元的損傷，減緩疾病進展。
在所有 ALS患者中，無論其有無家族病史，都有一定幾率是由SOD1基因突變引起。《2023肌萎縮側索硬化（ALS）基因檢測與咨詢的循證共識指南》指出，所有ALS患者都應接受包括SOD1在內的基因檢測。基因檢測可幫助患者明確自身所患ALS是否與特定基因突變相關，對于疾病的精準診斷、預后判斷和精準治療具有重要意義。
SOD1-ALS患者的平均發病年齡約為50歲，患者多為脊髓起病，主要特點為下肢起病，典型表現為上下神經元同時受損。由于疾病具有致死性，患者對于針對明確靶點的對因治療藥物的需求極為迫切。北京大學第三醫院神經內科樊東升主任指出："托夫生注射液在中國的上市，具有里程碑意義，將開啟我國ALS對因治療的新時代。我們呼吁進一步推動基因檢測與診療規范化，讓更多符合條件的患者盡早受益于這一國際突破性療法，把握治療窗口期。"
北京東方絲雨漸凍人罕見病關愛中心理事長王金環表示："托夫生注射液投入臨床使用，讓患者群體倍感興奮。長期以來，SOD1-ALS 患者始終缺乏有效治療手段，而這一突破性療法的出現，為他們燃起了希望之火。我們特別感謝國家對創新藥物的支持，渤健對科學的堅守、以及各方的積極協作，讓國際創新療法惠及中國患者。在此，我們呼吁社會各界持續關注罕見病群體，共同推動創新療法的可及，讓每一位患者都能更有底氣地面對疾病挑戰。"
北京康盟慈善基金會理事長柳鶯表示："我國ALS患者診療需求亟待滿足。2018年，漸凍癥被納入國家首批罕見病目錄，充分體現了國家對這一群體享有"健康平等權"的極大關注。然而，罕見病由于疾病機制復雜、患者人數少，使得企業面臨研發成本高、風險高、市場獲益極其有限等各種挑戰。我們非常感謝渤健展現出的企業責任，積極推動托夫生注射液的研發和在華獲批上市，將國際前沿科研成果轉化為患者希望，推動藥物可及，與我們共同開展患者援助項目。我們期待未來有更多力量加入罕見病防治，共同推動中國醫療事業的高質量發展。"
渤健亞太區總裁丁偉波表示："作為深耕中國罕見病領域的重要力量，渤健長期支持我國罕見病防治事業的蓬勃發展，聚焦患者未滿足需求，持續引入突破性創新療法，推動藥物可及，改變患者生命。托夫生注射液的問世，是渤健在攻克 ALS難題道路上的重要里程碑。托夫生注射液在中國的商業上市，得益于國家政策支持，政府部門高效審評審批，和臨床專家、患者組織及社會各界的助力。未來，渤健將繼續深耕中國，加快引入突破性創新療法，為患者帶來更多改變生命的治療選擇。"
