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2項口頭報告與7項壁報展示進一步支持CARVYKTI®在多發(fā)性骨髓瘤領域的研發(fā)實力
異體CAR-T細胞療法治療非霍奇金淋巴瘤的首次人體I期臨床數據將作為口頭報告重點展示
美國新澤西州薩默塞特2025年11月4日 /美通社/ -- 全球細胞療法領導者傳奇生物科技公司（NASDAQ：LEGN）今日宣布，公司將在第67屆美國血液學會（ASH）年會上通過兩項口頭報告和七項壁報重點展示CARVYKTI®（cilta-cel；西達基奧侖賽）在多發(fā)性骨髓瘤領域的最新數據。本屆年會將于2025年12月6日至9日在美國佛羅里達州奧蘭多舉行。
除CARVYKTI相關數據外，公司還將就其在研的靶向CD20/CD19雙靶點通用型CAR-γδT細胞療法Lucar-G39D進行口頭報告，該療法目前正針對復發(fā)或難治性B細胞非霍奇金淋巴瘤（NHL）患者開展臨床評估。
傳奇生物首席執(zhí)行官黃穎博士表示："我們很自豪地看到，今年ASH年會所展示的數據更加深入而廣泛，這充分體現了我們細胞療法項目的持續(xù)創(chuàng)新和臨床影響力。本屆會議上有9篇摘要重點介紹了CARVYKTI，這些研究進一步驗證了其在療效持久性、持續(xù)優(yōu)化的安全性特征以及真實世界療效方面的表現，為CAR-T療法在多發(fā)性骨髓瘤更早線治療中的應用提供了有力支持。此外，Lucar-G39D的首次人體試驗數據彰顯了我們正在持續(xù)努力將我們的研發(fā)管線擴展到針對B細胞惡性腫瘤患者的下一代異體細胞療法。"
CARVYKTI是全球首個且唯一獲批用于治療既往至少接受過一線治療的多發(fā)性骨髓瘤患者的BCMA 靶向CAR-T細胞療法。目前CARVYKTI已在全球14個國家上市，迄今已治療超過9,000名患者。
會議摘要列表如下：
ASH Presentations (December 6-9, 2025)
CARVYKTI® |
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摘要編號 |
標題 |
會議信息 |
摘要#94 口頭報告 |
Long-Term Progression-Free Survival Benefit With Ciltacabtagene Autoleucel in Standard-Risk Relapsed/Refractory Multiple Myeloma |
會議名稱：653. 多發(fā)性骨髓瘤：臨床與流行病學： 優(yōu)化骨髓瘤的免疫療法——從T細胞適應性到臨床結局 |
摘要#92 口頭報告 |
Earlier Use of Ciltacabtagene Autoleucel (Cilta-cel) Is Associated With Better Immune Fitness and Stronger Immune Effects as Shown by Correlative Analysis of Peripheral Blood and the Bone Marrow Tumor Microenvironment (TME) From the CARTITUDE-4 Study |
會議名稱：653.多發(fā)性骨髓瘤：臨床與流行病學：優(yōu)化 骨髓瘤的免疫療法——從T細胞適應性到臨床結局 |
摘要 #2215 |
Effectiveness of Bridging Therapy Corresponds to Improved Outcomes After Ciltacabtagene Autoleucel: Phase 3 CARTITUDE-4 Study of Patients with Relapsed, Lenalidomide-Refractory Multiple Myeloma |
會議名稱：653.多發(fā)性骨髓瘤：臨床與流行病學：壁報展示 I |
摘要 #4046 |
Comparative Efficacy of Ciltacabtagene Autoleucel (Cilta-cel) Versus Belantamab Mafodotin (Belamaf), Bortezomib, and Dexamethasone and Versus Belamaf, Pomalidomide, and Dexamethasone in Patients with Relapsed/Refractory Multiple Myeloma (RRMM) Previously Treated with 1–3 Prior Lines of Therapy Using a Matching-Adjusted Indirect Comparison |
會議名稱：654.多發(fā)性骨髓瘤：藥物治療：壁報展示 II |
摘要 #3992 |
Population Differences and Comparative Efficacy Between Ciltacabtagene Autoleucel (Cilta-cel) From the CARTITUDE-1 Study and Anitocabtagene Autoleucel (Anito-cel) From the iMMagine-1 Study in Patients with Relapsed/Refractory Multiple Myeloma (RRMM) |
會議名稱：653.多發(fā)性骨髓瘤：臨床與流行病學：壁報展示 II |
摘要 #5768 |
Quality-adjusted Survival Analysis of Neurologic Events with Ciltacabtagene Autoleucel (cilta-cel) vs Standard of Care (SOC) in Patients (Pts) with Lenalidomide-refractory Multiple Myeloma (MM) who Received 1–3 Prior Lines of Therapy (LOT): CARTITUDE-4 Trial Population (Pop) |
會議名稱：653.多發(fā)性骨髓瘤：臨床與流行病學：壁報展示 III |
摘要 #2214 |
Bridging Therapy Response and Low Pre-lymphodepletion Plasma Cell Burden Are Associated with Improved Safety and Efficacy Outcomes of Ciltacabtagene Autoleucel in Multiple Myeloma |
會議名稱：653.多發(fā)性骨髓瘤：臨床與流行病學：壁報展示 I |
摘要 #4596 |
Real-world Incidence and Management of Non-ICANS Neurologic Events Following Ciltacabtagene Autoleucel in Multiple Myeloma |
會議名稱：907.結局研究：漿細胞疾病：壁報展示 II |
摘要 #2411 |
Ciltacabtagene Autoleucel Out-of-Specification Manufacturing Outcomes Improve with Earlier Lines of Therapy |
會議名稱：711. 造血干細胞、CAR-T細胞及其他細胞治療產品 的采集與制備：壁報展示 I |
Allogeneic CAR-T Cell Therapy 異體CAR-T細胞療法 |
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摘要編號 |
標題 |
會議信息 |
摘要#266 口頭報告 |
A Phase 1 Study of Lucar-G39D: A Novel Anti-CD20/CD19 Dual-CAR Allogeneic Gamma Delta T Cells in Adults with Relapsed / Refractory B-Cell Non-Hodgkin Lymphoma (NHL) |
會議名稱：704. 細胞免疫療法：早期臨床試驗與毒性：復發(fā)或 難治性B細胞非霍奇金淋巴瘤與多發(fā)性骨髓瘤的下一代CAR-T臨床試驗 報告時間：2025年12月6日下午2:15 - 下午2:30 |
關于CARVYKTI®（cilta-cel，西達基奧侖賽）
西達基奧侖賽是一種靶向B細胞成熟抗原（BCMA）的嵌合抗原受體T細胞（CAR-T）療法，使用嵌合抗原受體（CAR）的轉基因對患者自身的T細胞進行修飾，以識別和消除表達BCMA的細胞。BCMA主要表達于惡性多發(fā)性骨髓瘤B細胞譜系、晚期B細胞和漿細胞的表面。西達基奧侖賽的CAR蛋白具有兩種靶向BCMA單域抗體，對表達BCMA的細胞具有高親和力，在與表達BCMA的細胞結合后，CAR可促進T細胞活化、擴增，繼而清除靶細胞[1]。
2017年12月，傳奇生物與強生旗下楊森公司達成全球獨家許可和合作協(xié)議，以開發(fā)和商業(yè)化西達基奧侖賽。2022年2月，西達基奧侖賽獲得美國食品藥品監(jiān)督管理局（FDA）批準上市，用于治療復發(fā)或難治性多發(fā)性骨髓瘤成人患者，商品名為CARVYKTI®。2024年4月，西達基奧侖賽適應癥進一步擴大至既往至少接受過一線治療，包括蛋白酶體抑制劑（PI）和免疫調節(jié)劑（IMiD）且對來那度胺耐藥的復發(fā)或難治性多發(fā)性骨髓瘤患者的二線治療。
2022年5月，歐盟委員會授予CARVYKTI®附條件上市許可，用于治療復發(fā)難治性多發(fā)性骨髓瘤成人患者；同年9月獲日本厚生勞動省批準。該產品曾于2019年12月在美國和2020年8月在中國獲得突破性療法認定，并于 2019年4月獲得歐盟委員會優(yōu)先藥物資格認定。美國FDA、歐洲EMA和日本PMDA分別于2019年2月、2020年2月及2020年6月授予西達基奧侖賽孤兒藥資格認定。2022年3月，歐洲藥品管理局的孤兒藥品委員會一致建議，根據臨床數據（治療后完全緩解率有所改善且持續(xù)存在）維持西達基奧侖賽的孤兒藥認定。
關于CARTITUDE-4
CARTITUDE-4 (NCT04181827) 是一項正在進行的國際多中心、隨機、開放標簽的3期研究，旨在評估西達基奧侖賽與泊馬度胺、硼替佐米和地塞米松（PVd）或達雷妥尤單抗、泊馬度胺和地塞米松（DPd）在既往接受過一至三線治療（包括一種PI和一種IMiD）的復發(fā)或來那度胺耐藥的多發(fā)性骨髓瘤成人患者中的療效和安全性。[2]
關于CARTITUDE-1
CARTITUDE-1（NCT03548207）是一項1b/2期、開放標簽、多中心研究，旨在評估西達基奧侖賽在復發(fā)或難治性多發(fā)性骨髓瘤成人患者中的安全性和有效性。該研究入組患者既往至少接受過三線療法（包括蛋白酶體抑制劑 [PI]、免疫調節(jié)劑 [IMiD] 和抗CD38單克隆抗體）或對PI、IMiD雙重耐藥， 且在最近一次治療開始后12個月內出現疾病進展。1b期研究的主要目標是評估藥物安全性并通過LCAR-B38M CAR-T細胞首次人體試驗（LEGEND-2研究）的數據來確認2期推薦劑量， 2期研究進一步評估西達基奧侖賽的療效，以總緩解率為主要終點。[3]
關于LUCAR-G39D
NCT06395870是一項I期、開放標簽的臨床研究，旨在評估靶向CD19/CD20的雙靶點細胞制劑LUCAR-G39D在復發(fā)或難治性B細胞非霍奇金淋巴瘤（NHL）患者中的安全性、耐受性和有效性。[4]
關于多發(fā)性骨髓瘤
多發(fā)性骨髓瘤被認為是不可治愈的血液腫瘤，是由于骨髓中的漿細胞過度增殖導致的惡性疾病。[5]預計2024年美國將有超過35000人被診斷為多發(fā)性骨髓瘤，超過12000人死于該疾病。[6]雖然一些多發(fā)性骨髓瘤患者無明顯癥狀，是由于出現癥狀而被確診，這些癥狀可能包括骨病、低血細胞計數異常、血鈣升高、腎臟問題或感染等。[7]
關于傳奇生物
傳奇生物（Legend Biotech）是全球最大的獨立細胞療法公司，擁有逾2800名員工，致力于開發(fā)能夠改變癌癥治療格局的突破性療法。公司與合作伙伴強生（Johnson & Johnson）共同開發(fā)并商業(yè)化的CARVYKTI®，是一款用于治療復發(fā)或難治性多發(fā)性骨髓瘤的一次性療法，正引領著CAR-T細胞治療領域的革命。公司總部位于美國，通過加強領導力建設，構建端到端的細胞治療體系，以提升CARVYKTI®的患者可及性并充分挖掘其治療潛力。公司計劃以此平臺為基礎，持續(xù)推動其前沿細胞治療管線中的創(chuàng)新研發(fā)。
更多信息請訪問www.legendbiotech.com.
前瞻性說明
本新聞稿中關于未來預期、計劃和前景的陳述，以及關于非歷史事實事項的任何其他陳述，均構成1995年《私人證券訴訟改革法案》所指的「前瞻性陳述」。這些陳述包括但不限于：與傳奇生物的戰(zhàn)略目標及其候選產品潛在益處相關的表述。諸如「預期」、「相信」、「繼續(xù)」、「可能」、「估計」、「預計」、「打算」、「或許」、「計劃」、「潛力」、「預測」、「項目」、「應該」、「目標」、「將」、「會」和類似表達旨在識別前瞻性陳述，但并非所有前瞻性陳述都包含這些識別詞。由于各種重要因素，實際結果可能與此類前瞻性陳述所指的結果存在重大差異。傳奇生物的預期可能會受到（其中包括）以下因素的影響：新藥開發(fā)所涉及的不確定性；意外的臨床試驗結果，包括對現有臨床數據或意外的新臨床數據進行額外分析的結果；意外的監(jiān)管行動或延誤，包括要求提供額外的安全性和/或有效性數據或數據分析，或政府監(jiān)管政策變化；因第三方合作伙伴采取的行動或未能采取行動而導致的意外延遲；傳奇生物的專利或其他專有知識產權保護受到挑戰(zhàn)而產生的不確定性，包括美國訴訟過程中涉及的不確定性；政府、行業(yè)和一般產品定價及其他政治壓力；以及傳奇生物于2025年3月11日向美國證券交易委員會提交的20-F表格年度報告的「風險因素」部分所討論的其他因素。如果以上一項或多項風險或不確定性成為現實，或者如果基本假設被證明不成立，實際結果可能與本新聞稿中所述的預期、相信、估計或預計的結果存在重大差異。本新聞稿中包含的任何前瞻性陳述僅代表截至本新聞稿發(fā)布之日的情況。傳奇生物明確聲明，無論是由于新信息、未來事件還是其他原因，均不承擔更新任何前瞻性陳述的義務。
本新聞稿為中文翻譯版，如中英文版本有任何不一致的地方，應以公司官網發(fā)布的英文原稿（https://investors.legendbiotech.com/press-releases/）為準。
媒體聯(lián)絡：PR@legendbiotech.cn
參考來源：
1 CARVYKTI? Prescribing Information. Horsham, PA: Janssen Biotech, Inc. |
2 ClinicalTrials.Gov. A Study Comparing JNJ-68284528, a CAR-T Therapy Directed Against B-cell Maturation Antigen (BCMA), Versus Pomalidomide, Bortezomib and Dexamethasone (PVd) or Daratumumab, Pomalidomide and Dexamethasone (DPd) in Participants With Relapsed and Lenalidomide-Refractory Multiple Myeloma (CARTITUDE-4). https://www.clinicaltrials.gov/study/NCT04181827. Accessed March 2024. |
3 ClinicalTrials.gov. A Study of JNJ-68284528, a Chimeric Antigen Receptor T Cell (CAR-T) Therapy Directed Against B-Cell Maturation Antigen (BCMA) in Participants With Relapsed or Refractory Multiple Myeloma (CARTITUDE-1). Available at: https://clinicaltrials.gov/ct2/show/NCT03548207 Accessed October 2022. |
4 ClinicalTrials.gov. Targeting CD19/CD20 Dual-targeted Cell in Patients With Relapsed/Refractory B-cell Non-Hodgkin Lymphoma. Available at: https://clinicaltrials.gov/study/NCT06395870 Accessed November 2024. |
5 American Cancer Society. "What is Multiple Myeloma?". Available at: https://www.cancer.org/cancer/types/multiple-myeloma/about/what-is-multiple-myeloma.html. Accessed March 2024. |
6 American Cancer Society. "Key Statistics About Multiple Myeloma." Available at: https://www.cancer.org/cancer/types/multiple-myeloma/about/key-statistics.html. Accessed March 2024 |
7 American Cancer Society. Multiple myeloma: early detection, diagnosis, and staging. Available at: https://www.cancer.org/content/dam/CRC/PDF/Public/8740.00.pdf. Accessed March 2023. |
