傳奇生物在2025年ASH年會上重點展示CARVYKTI?治療多發性骨髓瘤新數據及新型CAR-T平臺在非霍奇金淋巴瘤中的首次人體試驗結果

• 在 CARTITUDE-1 和 CARTITUDE-4 研究中，既往接受過三線治療且三重暴露的患者在單次輸注 CARVYKTI^® 后，中位無疾病進展生存期（PFS）達到 50.4 個月。
  
• 轉化研究分析顯示，在治療過程中更早使用CARVYKTI^®時，患者的免疫適應性更強，腫瘤微環境（TME）也更具免疫活性。
  
• 在 CARTITUDE-4 研究中，有80% 按實際治療的標準風險細胞遺傳學的患者在單次輸注 CARVYKTI^® 后 30個月仍然保持無進展且無需繼續治療。
  
• 同種異體CAR-T候選產品 LUCAR-G39D的首次人體試驗結果積極，數據顯示在 B 細胞非霍奇金淋巴瘤治療中具有令人鼓舞的安全性和療效。

新澤西州薩默塞特2025年12月7日 /美通社/ -- 全球細胞療法領導者傳奇生物科技公司（NASDAQ：LEGN）今日公布了CARVYKTI^®（西達基奧侖賽，cilta-cel）在復發或難治性多發性骨髓瘤（RRMM）患者中開展的CARTITUDE-1和CARTITUDE-4研究長期隨訪的臨床及轉化研究數據。在既往接受過三線治療且三重暴露的患者中，單次輸注CARVYKTI^®后觀察到中位無疾病進展生存期（mPFS）長達50.4個月。這是BCMA靶向CAR-T細胞治療在這類重度治療人群中報告的最長無疾病進展生存期（PFS）之一。

這些研究結果在第67屆美國血液學會（ASH）年會上以口頭報告（摘要編號#92）形式發布，進一步豐富了支持CARVYKTI^®長期獲益的臨床證據和真實世界經驗，該療法已在全球范圍內治療超過9,000名患者。

基于這些結果，CARTITUDE-1 和 CARTITUDE-4 研究進一步發現，在較早階段接受治療（即在既往接受 1 或 2 線治療后使用 CARVYKTI^®）的患者中，呈現出更強的免疫適應性特征。這些患者具有較高的CD4+初始T細胞基線水平和更具免疫活性的腫瘤微環境（TME），這些生物學特征表明與更長的無疾病進展生存期（PFS）相關，并與CARTITUDE-4 研究中按實際治療的患者在中位隨訪 34 個月時未達到中位無疾病進展生存期（mPFS）的臨床觀察結果一致。

西奈山伊坎醫學院血液學與醫學腫瘤學及腫瘤科學教授Samir Parekh醫學博士^?表示："在ASH會議上展示的轉化分析結果，為我們在臨床上觀察到的持久緩解從生物學基礎角度提供了重要見解。更早接受CARVYKTI治療的患者表現出更強的免疫系統與更有利的腫瘤微環境，這兩項指標均與無疾病進展生存期的改善有關。這些數據強調了維持強健的T細胞健康對于實現持久治療獲益的重要性。"

這些發現進一步印證了CARTITUDE項目中觀察到的穩健臨床療效。除相關性分析外，公司在ASH會議的口頭報告中還公布了III期研究CARTITUDE-4的最新結果，以及雙靶點同種異體CAR-T候選產品LUCAR-G39D的首次人體試驗數據。

此外，六項海報展示還提供了 CARVYKTI^® 在不同亞組中的緩解持久性數據及真實世界研究結果，進一步強化了其在更早治療線中的應用潛力。

Cilta-cel在標準風險復發或難治性多發性骨髓瘤中帶來的長期無疾病進展生存獲益（摘要編號 #94）

III期研究CARTITUDE-4評估了CARVYKTI^®與標準治療方案（泊馬度胺、硼替佐米和地塞米松（PVd）或達雷妥尤單抗、泊馬度胺和地塞米松（DPd））在既往接受過一至三線治療（包括一種蛋白酶體抑制劑（PI）和一種免疫調節劑（IMiD））的復發且對來那度胺耐藥的多發性骨髓瘤成人患者中的療效和安全性。

在中位隨訪時間33.6個月時，CARVYKTI^®治療組意向治療人群（N=208）中，具有標準風險細胞遺傳學特征的患者（n=69）30個月的無疾病進展生存率為71.0%（95% CI，58.8–80.2），而標準治療組（n=70）僅為43.2%（95% CI，31.3–54.5）。在實際治療人群中（n=59），接受CARVYKTI^®治療且具有標準風險細胞遺傳學特征的患者30個月無疾病進展生存率達到80.5%（95% CI，67.2–88.8）。

值得注意的是，所有26例在輸注CARVYKTI^®后第12個月達到微小殘留病（MRD）陰性的完全緩解的患者在30個月時仍保持無疾病進展。

斯坦福大學醫學院血液與骨髓移植及細胞治療學副教授Surbhi Sidana醫學博士^? 指出："我們觀察到，具有標準風險特征的患者獲得了更深、更持久的緩解以及長期的無疾病進展生存，這充分證明了CAR-T療法的早期干預價值。"

LUCAR-G39D I期研究：一種新型靶向CD20/CD19雙靶點同種異體CAR γδT細胞療法，用于治療成人復發或難治性B細胞非霍奇金淋巴瘤（NHL）（摘要編號 #266）

LUCAR-G39D （NCT06395870）早期I期研究結果表明，該產品在復發或難治性B細胞非霍奇金淋巴瘤（NHL）成人患者中具有可控的安全性特征和令人鼓舞的抗腫瘤活性。

截至2025年10月1日，共16例患者接受了五個不同劑量水平（DL）的治療，中位隨訪時間為6.1個月（范圍：1.0–14.6個月）。未報告劑量限制性毒性、不良事件相關死亡、免疫效應細胞相關神經毒性綜合征、腫瘤溶解綜合征、第二原發惡性腫瘤或移植物抗宿主病。在DL4和DL5中，25%（4/16）的患者出現嚴重不良事件。DL2至DL5中56.3%（9/16）的患者出現細胞因子釋放綜合征（CRS），所有病例均已緩解。總緩解率為75%（12/16），其中完全緩解率為37.5%（6/16）。中位至最佳緩解時間為2.9個月（范圍1.0-11.8個月），在數據截止時，83.3%（10/12）的緩解患者仍維持緩解狀態。

傳奇生物首席執行官黃穎博士表示："本屆ASH年會公布的廣泛數據，彰顯了我們在商業化及下一代CAR-T平臺領域的持續創新。在既往接受過三線治療且三重暴露的患者中，CARVYKTI^®治療組中位無疾病進展生存期長達50.4個月，且治療線越前移，獲益越顯著。這些研究結果驗證了該療法可帶來有臨床意義且持久的療效。對免疫適應性的深入分析表明，早期使用CARVYKTI^®能帶來更深且更持久的緩解，同時我們在B細胞非霍奇金淋巴瘤同種異體項目中取得的積極初步數據，進一步支撐著我們致力于開發更高效、更可及的細胞療法，以改善患者生活的愿景。"

關于CARVYKTI^®（cilta-cel，西達基奧侖賽）

西達基奧侖賽是一種靶向B細胞成熟抗原（BCMA）的嵌合抗原受體T細胞（CAR-T）療法，使用嵌合抗原受體（CAR）的轉基因對患者自身的T細胞進行修飾，以識別和消除表達BCMA的細胞。西達基奧侖賽的CAR蛋白具有兩種靶向BCMA單域抗體，對表達BCMA的細胞具有高親和力，在與表達BCMA的細胞結合后，CAR可促進T細胞活化、擴增，繼而清除靶細胞。^[1]

2017年12月，傳奇生物與強生旗下楊森公司達成全球獨家許可和合作協議，以開發和商業化西達基奧侖賽。2022年2月，西達基奧侖賽獲得美國食品藥品監督管理局（FDA）批準上市，用于治療復發或難治性多發性骨髓瘤成人患者，商品名為CARVYKTI^®。2024年4月，西達基奧侖賽適應癥進一步擴大至既往至少接受過一線治療，包括蛋白酶體抑制劑（PI）和免疫調節劑（IMiD）且對來那度胺耐藥的復發或難治性多發性骨髓瘤患者的二線治療。

2022年5月，歐盟委員會授予CARVYKTI^®附條件上市許可，用于治療復發難治性多發性骨髓瘤成人患者；同年9月獲日本厚生勞動省批準。該產品曾于2019年12月在美國和2020年8月在中國獲得突破性療法認定，并于 2019年4月獲得歐盟委員會優先藥物資格認定。美國FDA、歐洲EMA和日本PMDA分別于2019年2月、2020年2月及2020年6月授予西達基奧侖賽孤兒藥資格認定。2022年3月，歐洲藥品管理局的孤兒藥品委員會一致建議，根據臨床數據（治療后完全緩解率有所改善且持續存在）維持西達基奧侖賽的孤兒藥認定。

關于CARTITUDE-4

CARTITUDE-4 (NCT04181827) 是一項正在進行的國際多中心、隨機、開放標簽的3期研究，旨在評估西達基奧侖賽對比泊馬度胺、硼替佐米和地塞米松（PVd）或達雷妥尤單抗、泊馬度胺和地塞米松（DPd）在既往接受過一至三線治療（包括一種PI和一種IMiD）的復發且對來那度胺耐藥的多發性骨髓瘤成人患者中的療效和安全性。^[2]

關于CARTITUDE-1

CARTITUDE-1 (NCT03548207)是一項1b/2期、開放標簽、多中心研究，旨在評估西達基奧侖賽在復發或難治性多發性骨髓瘤成人患者中的安全性和有效性。該研究入組既往至少接受過至少三線治療或對蛋白酶體抑制劑 [PI]、免疫調節劑 [IMiD]雙重耐藥，接受過包括PI、IMiD和抗CD38單克隆抗體治療， 且在最近一線治療開始后12個月內出現疾病進展的患者。1b期研究的主要目標是評估通過LCAR-B38M CAR-T細胞首次人體試驗（LEGEND-2研究）數據確認的2期推薦劑量的安全性，2期研究則以總緩解率為主要終點進一步評估西達基奧侖賽的療效。^[3]

關于LUCAR-G39D

NCT06395870是一項I期、開放標簽的臨床研究，旨在評估靶向CD19/CD20的雙靶點細胞制劑LUCAR-G39D在復發或難治性B細胞非霍奇金淋巴瘤（NHL）患者中的安全性、耐受性和有效性。^[4]

關于多發性骨髓瘤

多發性骨髓瘤被認為是不可治愈的血液腫瘤，是由于骨髓中的漿細胞過度增殖導致的惡性疾病。^[5]預計2024年美國將有超過35000人被診斷為多發性骨髓瘤，超過12000人死于該疾病。^[6]雖然一些多發性骨髓瘤患者最初無明顯癥狀，但絕大多數患者出現多發性骨髓瘤相關癥狀而被確診，這些癥狀可能包括骨病、血細胞計數下降、血鈣升高、腎臟疾病或感染等。^[7]

關于傳奇生物

傳奇生物（Legend Biotech）是全球最大的獨立細胞療法公司，擁有超過2900名員工，致力于開發能夠改變癌癥治療格局的突破性療法。公司與合作伙伴強生（Johnson & Johnson）共同開發并商業化的CARVYKTI^®，是一款用于治療復發或難治性多發性骨髓瘤的一次性療法，正引領著CAR-T細胞治療領域的革命。公司總部位于美國，通過加強領導力建設，構建端到端的細胞治療體系，以提升CARVYKTI^®的患者可及性并充分挖掘其治療潛力。公司計劃以此平臺為基礎，持續推動其前沿細胞治療管線中的創新研發。

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前瞻性說明

本新聞稿中關于未來預期、計劃和前景的陳述，以及關于非歷史事實事項的任何其他陳述，均構成1995年《私人證券訴訟改革法案》所指的「前瞻性陳述」。這些陳述包括但不限于：與傳奇生物的戰略和目標相關的描述；與CARVYKTI^®及LUCAR-G39D相關的陳述，包括傳奇生物對CARVYKTI^®、LUCAR-G39D及其治療潛力的預期；與CARTITUDE及LUCAR-G39D臨床開發項目中正在進行的研究可能結果相關的陳述；以及傳奇生物候選產品潛在益處的陳述。諸如「預期」、「相信」、「繼續」、「可能」、「估計」、「預計」、「打算」、「或許」、「計劃」、「潛力」、「預測」、「項目」、「應該」、「目標」、「將」、「會」和類似表達旨在識別前瞻性陳述，但并非所有前瞻性陳述都包含這些識別詞。由于各種重要因素，實際結果可能與此類前瞻性陳述所指的結果存在重大差異。傳奇生物的預期可能會受到（包括但不限于）以下因素的影響：新藥開發所涉及的不確定性；意外的臨床試驗結果，包括對現有臨床數據或意外的新臨床數據進行額外分析的結果；意外的監管行動或延誤，包括要求提供額外的安全性和/或有效性數據或數據分析，或政府監管政策變化；因第三方合作伙伴采取的行動或未能采取行動而導致的意外延遲；傳奇生物的專利或其他專有知識產權保護受到挑戰而產生的不確定性，包括美國訴訟過程中涉及的不確定性；政府、行業和一般產品定價及其他政治壓力；以及傳奇生物于2025年3月11日向美國證券交易委員會提交的20-F表格年度報告的「風險因素」部分所討論的其他因素。如果其中一項或多項風險或不確定性成為現實，或基本假設被證明不成立，實際結果可能與本新聞稿中所述的預期、相信、估計或預計的結果存在重大差異。本新聞稿中包含的任何前瞻性陳述僅代表截至本新聞稿發布之日的情況。傳奇生物明確聲明，無論是由于新信息、未來事件還是其他原因，均不承擔更新任何前瞻性陳述的義務。

^?Surbhi Sidana醫學博士，斯坦福大學醫學院血液與骨髓移植及細胞治療系副教授，曾為傳奇生物提供咨詢和顧問服務，未因任何媒體工作收取報酬。

^?Samiar Parekh醫學博士，西奈山伊坎醫學院血液學與醫學腫瘤學及腫瘤科學教授，曾為傳奇生物提供咨詢和顧問服務，未因任何媒體工作收取報酬。

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