中國首個血友病B基因治療藥物信玖凝?（波哌達可基注射液）正式在澳門獲批

上海2026年3月19日 /美通社/ -- 信念醫藥集團（以下簡稱信念醫藥）今日宣布，信玖凝?（BBM-H901注射液, 通用名稱：波哌達可基注射液）已正式獲得中國澳門藥物監督管理局批準，用于中重度血友病B（先天性凝血因子IX缺乏癥）成年患者的治療。該產品由信念醫藥研發生產，武田中國負責其在中國內地、中國香港及中國澳門的商業化進程。繼2025年4月作為中國首個^[1]獲批的血友病B基因治療藥物于中國內地獲批上市，此次波哌達可基注射液在中國澳門的獲批，不僅填補了當地血友病B基因治療領域的空白，更標志著這一突破性基因療法在加速惠及全球患者的進程中邁出關鍵一步。

信念醫藥聯合創始人、董事長兼首席科學家肖嘯博士表示："波哌達可基注射液作為中國大陸和中國澳門首款^[1],[2]血友病B基因治療藥物，我們很高興能通過中國澳門這一國際化窗口，將創新成果輻射至澳門地區乃至更廣闊市場。此次獲批不僅體現了澳門特區政府對前沿醫療技術的前瞻性支持，也為區域患者提供了與國際同步的突破性治療方案。波哌達可基注射液是一種基因治療藥物，旨在通過單次給藥，使患者體內能夠持續穩定表達凝血因子^[3]，從而有望幫助患者擺脫傳統療法需終生頻繁注射帶來的身體、心理及經濟負擔。未來，信念醫藥將繼續攜手武田中國，加速推進創新療法的可及性，并以此為契機，深化與國際市場的接軌，以期讓中國先進的基因治療技術惠及全球更多患者。"

血友病 B 是一種遺傳性出血性疾病，由凝血因子 Ⅸ（FⅨ）缺乏或缺陷引起^[4]。長期以來，患者主要依賴凝血酶原復合物（PCC）或FIX制品替代治療，需終生頻繁接受靜脈注射^[5],[6]。持續頻繁出血易導致關節結構和功能損傷嚴重，致殘率居高不下^[7]。這不僅給患者帶來極大的身體痛苦，嚴重限制患者正常生活，并伴隨感染、血栓等風險^[5],[6]，高昂的治療費用也讓患者家庭長期背負沉重的經濟負擔。

波哌達可基注射液是一款基于重組腺相關病毒（rAAV）載體的基因治療藥物，可將高活性FIX基因精準遞送到患者肝臟細胞內，使FⅨ基因在患者肝臟內持續地高表達，并分泌到血液中，發揮FⅨ的促凝血活性。波哌達可基注射液使用的AAV843衣殼是經工程化改造的肝臟靶向性載體；功能性FⅨ基因則應用主流的血友病B基因治療FIX-Padua基因，搭配信念團隊研發的肝臟特異性強啟動子驅動FIX基因在肝臟內的高表達，同時采用雙鏈 AAV設計，實現靜脈注射給藥后FIX基因的快速表達^[3]。

波哌達可基注射液于2019年開始研究者發起的研究（IIT），2021年獲批在國內開展注冊臨床研究。相關臨床研究結果先后發表于國際權威期刊《柳葉刀-血液病學》^[7]、《新英格蘭醫學雜志》^[8]和《自然-醫學》^[9]。該Ⅲ期臨床研究是一項多中心、單臂研究，旨在評估中重度血友病B成年患者接受單次波哌達可基注射液輸注后的有效性和安全性結果，研究共納入26例符合條件的受試者。52周隨訪結果顯示，年化出血率（ABR）為0.60（95% CI: 0.18-1.99），較優效界值（中國接受預防治療的血友病B患者平均ABR）5.0顯著下降；52周時平均FIX:C為55.1（SD35.9）IU/dL（OSA, SynthAsil）；年化FIX制品平均輸注次數由治療前的58.20次/年（SD 30.67）下降至治療后的2.90次/年（SD 10.71）；關節出血次數明顯下降，靶關節數目降至0 ^[9]。更早期啟動的IIT是一項單中心、單臂研究，納入10例中重度血友病B成年患者，接受單次波哌達可基注射液輸注后長期隨訪觀察。長達5年的隨訪結果顯示，截至末次訪視[中位210周（范圍159-270周）]，70%受試者FIX:C＞35 IU/dL，其中40%受試者>50 IU/dL（采用Actin FSL APTT試劑的一期法）^[9]。安全性方面，所有受試者均未出現≥3級的不良反應，無嚴重不良事件（SAE），無抑制物產生^[9]。以上研究中所有患者仍在持續隨訪過程中。

基于良好的療效和安全性數據，波哌達可基注射液 IIT研究的隨訪結果還分別在2024和2025^[10]國際血栓與止血學會（ISTH）大會上以口頭報告形式展示，Ⅲ期臨床研究結果在2024年第66屆美國血液學會（ASH）年會正式發布^[11]。

2022年，波哌達可基注射液被國家藥品監督管理局藥品審評中心納入"突破性治療品種"名單^[12]，并于2025年4月被國家藥品監督管理局批準上市。此外，波哌達可基注射液于2022年獲得美國食品藥品監督管理局（FDA）的孤兒藥認定（ODD），于2024年獲得美國FDA兒科罕見病資格認定（RPDD）以及歐洲藥品管理局先進治療藥物分類認證（ATMP），于2025年獲得沙特阿拉伯SFDA的ODD^[13]。

參考文獻