香港，北京和巴塞羅那2020年9月23日 /美通社/ -- 曙方醫藥（Sperogenix Therapeutics）與Minoryx Therapeutics今日宣布就創新罕見病藥物Leriglitazone達成獨家授權協議。Leriglitazone是Minoryx的一種可穿透血腦屏障的具有疾病修飾能力的PPAR gamma激動劑。
根據協議條款，曙方醫藥將獲得Leriglitazone治療X-連鎖腎上腺腦白質營養不良（X-ALD）（一種罕見且危及生命的神經系統疾病）在中國內地、香港及澳門特別行政區的獨家開發和商業化權益，Minoryx將獲得最高7800萬美元的首付款和里程碑付款，以及兩位數比例的年凈銷售額分成。
Leriglitazone是一款新型口服選擇性PPAR gamma激動劑，有望成為全球首個填補X-ALD疾病領域空白的治療藥物，此前已在美國和歐洲分別獲得治療X-ALD的孤兒藥認定，并在美國FDA獲得快速通道認定和兒科罕見疾病認定。一項評估Leriglitazone治療腎上腺脊髓神經病（AMN）的成人X-ALD患者的關鍵注冊臨床試驗（ADVANCE）正在美國和歐洲同步進行，這項隨機、雙盲、安慰劑對照、國際多中心2/3期臨床試驗結果預計于2020年末公布。另一項評估Leriglitazone治療兒童腦型X-ALD療效的開放標簽2期關鍵注冊臨床試驗正在歐洲進行，初步結果預計于2021年年中公布。
曙方醫藥聯合創始人、董事長、CEO嚴知愚先生表示：“此項Leriglitazone獨家授權協議的達成，進一步夯實了曙方醫藥在神經系統罕見疾病領域的產品管線，展示出我們解決中國罕見病領域巨大未滿足臨床需求的堅定決心與長期承諾。我們期待與各方緊密合作，早日使該產品造福中國患者。”
“非常榮幸與曙方醫藥達成此次獨家合作，曙方醫藥對中國罕見病市場的深刻理解與獨特能力讓我們對這項合作充滿信心，”Minoryx聯合創始人及首席執行官Marc Martinell博士表示，“這是一項重要的里程碑，突顯了Leriglitazone解決一項重要的未滿足醫療需求的潛力”。
關于Leriglitazone
Leriglitazone（MIN-102）是一種新型的口服選擇性PPAR gamma激動劑，具有成為中樞神經系統疾病領域best-in-class產品的潛力，已被證明具有足夠的血腦屏障穿透性和良好的安全性。在多種疾病動物模型中，該產品作用機制得到了可靠的臨床前概念驗證。Leriglitazone可調節多種途徑，這些途徑可導致線粒體功能障礙、氧化應激、神經炎癥、脫髓鞘和軸索變性等。在1期臨床試驗中，Leriglitazone顯示出良好的安全性、耐受性和中樞神經系統PPAR gamma受體結合能力，相當于臨床前模型中療效所需的水平。Leriglitazone具有治療多種中樞神經系統疾病包括罕見病的潛力，目前正在進行治療AMN的臨床2/3期以及治療兒童腦型X-ALD的臨床2期兩項關鍵注冊臨床試驗，及一項治療弗里德里希共濟失調的2期臨床試驗。
關于X-連鎖腎上腺腦白質營養不良
X-連鎖腎上腺腦白質營養不良（X-ALD）是一種罕見的神經退行性疾病，腎上腺脊髓神經病型（AMN）和兒童腦型（cALD）是最主要的臨床表型，分別約占所有類型的45%和35%。X-ALD全球新生兒發病率約6.2/10萬，2018年被納入中國政府公布的《第一批罕見病目錄》中。
兒童腦型ALD通常在4-8歲起病，患者不經治療病情進展迅速，６-24個月可出現嚴重神經功能損害，2至4年內死亡。腎上腺脊髓神經病型是X-ALD最常見的類型，以進行性下肢痙攣性截癱、感覺功能障礙和尿失禁為主要臨床表現，多在成年后發病，病情緩慢進展，預后較差。
目前X-ALD尚無特效治療方法。幾項觀察性研究顯示，對于兒童腦型ALD患者，同種異體造血干細胞移植（HSCT）可能提高５年總體生存率，但目前尚無證據表明HSCT可改善AMN患者的臨床結局。
