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法國卡斯特爾和日內瓦2024年2月15日 /美通社/ -- 2 月 20 日（國際外胚層發(fā)育不良癥日），皮爾法伯集團和埃斯佩拉爾基金會將在布魯塞爾舉行的歐洲罕見病組織黑珍珠獎頒獎典禮上榮膺 2024 年度歐洲罕見病組織患者參與公司獎。
歐洲罕見病組織獎旨在表彰患者組織、志愿者、科學家、公司、媒體和政策制定者在減少罕見疾病對人們生活影響方面做出的杰出貢獻。
這份榮譽是對皮爾法伯和埃斯佩拉爾基金會與外胚層發(fā)育不良 (ED) 患者社區(qū)之間合作的認可。事實上，他們從早期開始就一直齊心協(xié)力，并在整個治療研發(fā)過程中精誠協(xié)作，只為開發(fā)出有可能成為首個針對 X 連鎖少汗性外胚層發(fā)育不良 (XLHED) 的產(chǎn)前療法。
皮爾法伯集團和埃斯佩拉爾基金會通過與患者家庭建立互信，并邀請患者社群作為平等的合作伙伴和共同參與者開展臨床項目，挖掘產(chǎn)前治療罕見遺傳病的潛力。
埃斯佩拉爾基金會參與之前，ED 患者社群已經(jīng)為增進人們對 XLHED 的認識做出了巨大的貢獻。埃斯佩拉爾基金會于 2018 年接管時，ED 患者社群是首批參與該項目的團體。迄今為止，ED 患者社群已成為該項目的核心，為臨床研究療法的每一步進展增添了重要價值。其在增進兩家公司對罹患 XLHED 的意義的了解和確定社區(qū)需求方面發(fā)揮了重要作用。
"鼓勵患者積極參與，有可能顯著改進研究設計，解決尚未滿足的需求和優(yōu)先處理事項。本人謹代表外胚層發(fā)育不良國際網(wǎng)絡和整個全球 ED 社群，為我們能與埃斯佩拉爾和皮爾法伯合作開展這項開創(chuàng)性的試驗而感到自豪。" 外胚層發(fā)育不良國際網(wǎng)絡的創(chuàng)始人兼董事會成員 Ulrike HOLZER 表示。
"皮爾法伯對這一開創(chuàng)性計劃的承諾源于我們對患者社群的共同奉獻。榮獲歐洲罕見病組織獎項是對我們團隊不懈努力的首肯，也是對外胚層發(fā)育不良社群鄭重承諾的褒獎。這一殊榮反映了我們在為受 X 連鎖外胚層發(fā)育不良影響的家庭提供開創(chuàng)性療法的共同歷程。"埃斯佩拉爾執(zhí)行主任 Caroline KANT 補充道。
"總體來看，這個獎項是對皮爾法伯與多家協(xié)會之間積極協(xié)作的極大認可，我們與這些協(xié)會緊密合作，確保患者的需求和關切得到充分考慮。具體而言，這項榮譽是對我們與埃斯佩拉爾基金會之間有效合作的認可，并鼓勵我們繼續(xù)為 EDELIFE 研究的成功而努力，EDELIFE 研究旨在證明一種有前景的產(chǎn)前療法對于 XLHED 患者的有效性。"皮爾法伯公司醫(yī)學消費者和患者部負責人 Nuria PEREZ CULLELL 如是說。
