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CAR T細胞療法的多功能性與患者持續(xù)18個月的緩解期相關(guān)
加利福尼亞州爾灣2024年8月9日 /美通社/ -- 作為一家臨床階段的生物技術(shù)公司，PeproMene Bio, Inc.致力于開發(fā)治療癌癥和免疫疾病的新療法。該公司今天宣布，City of Hope開發(fā)的BAFF-R CAR T（即PMB-CT01）顯示具有優(yōu)于CD19 CAR T細胞的多功能性，CD19 CAR T細胞用于目前美國食品藥品監(jiān)督管理局批準(zhǔn)的CAR T細胞療法。該發(fā)現(xiàn)基于一項相關(guān)性研究，已發(fā)表在《Blood Advances》期刊上。
研究人員利用單細胞平臺發(fā)現(xiàn)，PMB-CT01 CAR T細胞比CD 19 CAR T細胞具有更強的多功能性，即T細胞能夠同時執(zhí)行多種功能。 PMB-CT01細胞還產(chǎn)生了更多的刺激性細胞因子（可刺激免疫系統(tǒng)）和效應(yīng)細胞因子（可直接殺死癌細胞）。
研究人員利用City of Hope開發(fā)的測定方法，對一名57歲套細胞淋巴瘤復(fù)發(fā)男性患者的BAFF-R CAR T細胞產(chǎn)品進行了測試。 該患者之前接受過CD19 CAR T細胞療法，但沒有達到緩解效果。 在City of Hope使用PMB-CT01進行的1期臨床試驗中，這名男子接受了一次輸液治療，副作用極小，此后18個月內(nèi)病情完全緩解，通過敏感的微小殘留病分子檢測，仍檢測不到癌癥。
該研究報告了強有力的多功能性指標(biāo)，這些指標(biāo)與輸注后CAR T細胞的成功擴增和患者的持續(xù)緩解相關(guān)。 研究人員計劃利用該測定方法，對參與試驗的其他五名患者進行CAR T細胞產(chǎn)品的測試，這些患者也有與PMB-CT01相似的緩解經(jīng)歷。
City of Hope綜合癌癥中心副總裁兼副主任、PeproMene科學(xué)創(chuàng)始人兼科學(xué)顧問委員會受薪主席Larry W. Kwak博士表示："我們研發(fā)的BAFFR-CAR T細胞療法，為許多在接受商業(yè)CD19 CAR T細胞療法后的淋巴瘤和白血病復(fù)發(fā)患者提供了另一種治療方案，目前的研究結(jié)果展示了以最小的毒性實現(xiàn)理想的最大療效。" Kwak持有PeproMene的股權(quán)。 他還說："我們已為CAR T細胞產(chǎn)品開發(fā)出一種強大且可靠的多功能測定方法，這不僅能預(yù)測患者反應(yīng)，還能加快有效CAR T細胞療法的研發(fā)進程。"
作為該試驗的首席研究員、血液學(xué)和造血細胞移植學(xué)科副教授，以及City of Hope免疫效應(yīng)細胞治療項目執(zhí)行醫(yī)學(xué)主任，Elizabeth Budde博士于2023年12月在美國血液學(xué)會的會議上提交了初步試驗結(jié)果。
"令人興奮的是，五名非霍奇金淋巴瘤患者和一名B細胞急性淋巴細胞白血病患者接受了PMB-CT01治療，他們100%表現(xiàn)出持久的反應(yīng)。"Budde博士表示， "許多試驗患者在接受CD19 CAR T療法后復(fù)發(fā)和/或呈現(xiàn)CD19陰性。 PMB-CT01可以為其他也面臨這種困境的患者提供可行的選擇。"
PeproMene Bio首席運營官Hazel Cheng博士則表示："該測定方法可用于當(dāng)前和未來的臨床試驗，以指導(dǎo)PMB-CT01的開發(fā)。 PeproMene將繼續(xù)致力于這種具有潛在前景的新型細胞療法的科學(xué)和臨床開發(fā)。"
關(guān)于PMB-CT01
PMB-CT01是一種首創(chuàng)的靶向BAFF-R、自體CAR T細胞療法。 BAFF-R（ B-細胞活化因子受體）是腫瘤壞死因子（TNF）受體超家族的成員，作為BAFF的主要受體，幾乎專門在B細胞上表達。 由于BAFF-R信號能促進正常B細胞的增殖，且似乎對B細胞存活至關(guān)重要，腫瘤細胞不太可能因缺失BAFF-R抗原而逃避治療。 憑借這種獨特的特性，BAFFR CAR T療法成為治療B細胞惡性腫瘤的一種極有前景的方案。 BAFFR CAR由抗BAFF-R單鏈片段可變（scFv）抗體和第二代信號域CD3ζ和4-1BB構(gòu)建而成。 我們的研究表明，BAFFR-CAR T細胞在體外和動物模型中能夠有效殺死人類淋巴瘤和白血病細胞。 PeproMene Bio已從City of Hope獲得PMB-CT01的知識產(chǎn)權(quán)許可。
關(guān)于PeproMene Bio
作為一家位于加利福尼亞州爾灣的臨床階段生物技術(shù)公司，PeproMene Bio, Inc.致力于開發(fā)治療癌癥和免疫疾病的新療法。 PeproMene的主要候選藥物PMB-CT01（BAFFR-CAR T細胞）目前正在1期臨床試驗中，用于治療復(fù)發(fā)和難治性B細胞急性淋巴細胞白血病（B-ALL；NCT04690595）和B細胞非霍奇金淋巴瘤（B-NHL；NCT05370430）。 PeproMene Bio還在著手開發(fā)BAFFR雙特異性T細胞銜接器和BAFFR-CAR NK細胞。
聯(lián)系人：John Fry，john.fry@pepromenebio.com
