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南京、上海和美國舊金山 2025年7月9日 /美通社/ -- 馴鹿生物，一家致力于細胞和抗體創(chuàng)新藥物研發(fā)、生產(chǎn)和銷售的生物制藥公司，宣布韓國食品藥品安全部（Ministry of Food and Drug Safety, MFDS）授予其自主研發(fā)的靶向BCMA的CAR-T細胞治療產(chǎn)品伊基奧侖賽注射液（Fucaso）孤兒藥資格認定（Orphan Drug Designation, ODD），用于治療既往經(jīng)過至少三線治療后出現(xiàn)疾病進展（至少使用過一種蛋白酶體抑制劑及免疫調(diào)節(jié)劑）的復(fù)發(fā)或難治性多發(fā)性骨髓瘤（R/R MM）成人患者。
目前，韓國MFDS對孤兒藥的認定標準為：1）發(fā)病人數(shù)少于20,000人；2）藥物用于治療尚未開發(fā)出適當(dāng)療法的疾病，或與現(xiàn)有替代療法相比安全性/有效性明顯提高。對于"境外有藥，境內(nèi)無藥"的孤兒藥，韓國鼓勵孤兒藥進口*。伊基奧侖賽注射液獲得ODD后有望加速在韓國的注冊審批，使當(dāng)?shù)鼗颊咴缛斋@益。
馴鹿生物創(chuàng)始人、董事長兼首席執(zhí)行官張金華女士表示："此次伊基奧侖賽注射液在韓國獲得孤兒藥資格認定，是繼今年5月獲得沙特阿拉伯ODD后，該產(chǎn)品取得的又一重要國際監(jiān)管認可。這一認定有望加快這款CAR-T藥品在韓國的可及性。馴鹿生物正以‘多國并行、區(qū)域協(xié)同'的國際注冊戰(zhàn)略，推動該創(chuàng)新細胞療法在更多國家和地區(qū)獲批上市，惠及更廣泛的患者群體。"
| *《可獲得性視角下韓國孤兒藥供應(yīng)保障體系研究及啟示》楊伊凡，謝金平，翁婷婷，閆麗羽，邵蓉（中國藥科大學(xué)國家藥物政策與醫(yī)藥產(chǎn)業(yè)經(jīng)濟研究中心，南京211198） |
