歐盟委員會批準百澤安?用于非小細胞肺癌患者新輔助/輔助治療 最新數據將在2025年世界肺癌大會上公布

RATIONALE-315研究最終分析表明，該藥物用于可切除非小細胞肺癌患者圍手術期治療取得明確的總生存期獲益

百澤安^®已在歐盟獲批9項實體瘤適應癥，其中包括5項肺癌適應癥，凸顯出該藥物適用范圍廣，且在整個治療過程中臨床表現良好

美國加州圣卡洛斯2025年8月27日 /美通社/ -- 百濟神州有限公司（納斯達克代碼：ONC；香港聯交所代碼：06160；上交所代碼：688235）是一家全球腫瘤治療創新公司，今日宣布歐盟委員會（EC）已批準百澤安^®（替雷利珠單抗）聯合含鉑化療用于存在高復發風險的可切除非小細胞肺癌（NSCLC）成人患者的新輔助治療，并在手術后繼續使用替雷利珠單抗單藥進行輔助治療。EC的此項批準是基于3期RATIONALE-315研究結果。該研究預先計劃的最終分析表明，與化療聯合安慰劑相比，替雷利珠單抗在手術前聯合含鉑化療進行新輔助治療，并在手術后繼續作為單藥輔助治療，取得了具有統計學顯著性及臨床意義的總生存期（OS）獲益。具體數據將于2025年9月6日至9日在西班牙巴塞羅那舉行的國際肺癌研究協會（IASLC）2025年世界肺癌大會（WCLC）上作為最新突破摘要（#MA04.08）^[1]公布。

"OS獲益是腫瘤臨床研究中至關重要的一項研究終點。替雷利珠單抗在可切除NSCLC患者的圍手術期治療中展現出具有統計學顯著性的OS獲益，并獲得歐盟批準，這對于醫生和患者來說都意義非凡。"百濟神州實體瘤首席醫學官Mark Lanasa醫學博士表示，"作為僅有的第二款在肺癌新輔助聯合輔助治療領域取得OS獲益的PD-1抑制劑，替雷利珠單抗將有望重塑歐洲的肺癌治療格局。"

RATIONALE-315研究結果已于2024年2月在歐洲腫瘤內科學會（ESMO）線上全體會議上公布^[2]，并在《柳葉刀-呼吸病學》期刊發表^[3]。該研究在期中分析時已達到無事件生存期（EFS）和主要病理緩解（MPR）雙重主要終點。最終分析（n=453例患者；1:1隨機分組）主要發現包括：

• 中位隨訪時間為38.5個月時，相比化療聯合安慰劑組，以替雷利珠單抗為基礎的治療方案取得了具有統計學顯著性及臨床意義的OS獲益（HR=0.65 [95% CI: 0.45, 0.93]；單側P=0.0093）
• 過去報告中，替雷利珠單抗對比化療聯合安慰劑治療取得了顯著無事件生存期（EFS）獲益，該結果在此次分析中繼續保持（HR=0.58 [95% CI: 0.43, 0.79]），且在獨立審查委員會（IRC）和研究者的評估中均保持一致，鞏固了該項研究結果的一致性和穩健性
• 無論PD-L1表達、疾病分期及組織學情況如何，主要亞組中均觀察到OS和EFS獲益
• 正如期中分析報告結果，相比化療聯合安慰劑治療，該試驗在EFS、MPR和病理完全緩解（pCR）方面均取得具有臨床意義和統計學顯著性的改善
• 安全性特征和治療組成部分與期中分析結果一致，未發現新的安全性信號；兩組中最常見的（≥10%）3級或4級治療相關不良事件（TRAE）為中性粒細胞計數降低和白細胞計數降低。

"可切除的NSCLC患者仍然面臨極高的復發風險。"西班牙Puerta de Hierro大學醫院腫瘤內科主任、馬德里自治大學（Universidad Autonoma de Madrid）醫學院教授Mariano Provencio博士表示，"RATIONALE-315研究結果表明，手術前開始使用替雷利珠單抗聯合化療進行新輔助治療，并在手術后繼續使用進行輔助治療，已被證明是改善該部分患者治療效果的有效方法。隨著替雷利珠單抗在歐盟獲批，我們在圍手術期擁有了一項經過臨床驗證的全新治療可選方案。"

在肺癌領域，替雷利珠單抗已在歐盟獲批用于以下四種適應癥： 

• 鱗狀NSCLC患者的一線治療
• PD-L1高表達的非鱗狀NSCLC患者的一線治療
• 既往接受過含鉑藥物治療的局部晚期或轉移性NSCLC患者的治療
• 廣泛期小細胞肺癌（ES-SCLC）患者的一線治療。

該產品還在歐盟獲批用于以下適應癥： 

• 胃或胃食管結合部（G/GEJ）腺癌患者的一線治療
• 不可切除食管鱗狀細胞癌（ESCC）患者的一線治療
• 既往接受過含鉑化療的ESCC患者二線治療
• 鼻咽癌（NPC）患者的一線治療。

關于非小細胞肺癌

肺癌是最常見的癌癥類型，也是全球癌癥相關死亡的主要病因^[4]。肺癌是歐洲第三大常見癌癥，2022年有484,306例新發病例^[5]。非小細胞肺癌（NSCLC）占所有肺癌的80-90%^[6]，其中確診時NSCLC可切除的患者約占25-30%^[7]。

關于RATIONALE-315

RATIONALE-315（NCT04379635）是一項隨機（1:1）、雙盲、安慰劑對照、多中心、3期臨床試驗，評估了百澤安^®（替雷利珠單抗）用于453例既往未經治療、可切除的II期或IIIA期非小細胞肺癌（NSCLC）成人患者新輔助/輔助治療的效果。該試驗雙重主要終點為無事件生存期（EFS）和主要病理緩解（MPR）。關鍵次要終點包括總生存期（OS）、病理完全緩解（pCR）和無病生存期（DFS）。

關于百澤安^®（替雷利珠單抗）

百澤安^®是一款具有獨特設計的人源化免疫球蛋白G4（IgG4）抗程序性細胞死亡蛋白-1（PD-1）單克隆抗體，能夠以高親和力和特異性與PD-1結合。其設計目的旨在最大限度地減少與巨噬細胞中的Fcγ受體結合，幫助人體免疫細胞識別并殺傷腫瘤細胞。

百澤安^®是百濟神州實體瘤產品組合的基石藥物，已在多種腫瘤類型和疾病中展現出潛力。百澤安^®全球臨床開發項目迄今已在35個國家和地區開展了70項試驗，包括21項注冊性研究，入組近14,000例患者。百澤安^®已在47個國家和地區獲批，全球超過170萬例患者接受了治療。

關于百濟神州

百濟神州是一家注冊地位于瑞士的全球腫瘤治療創新公司，專注于為全世界的癌癥患者研發創新抗腫瘤藥物。通過在血液學和實體腫瘤領域豐富的產品組合，以及強大的自主研發能力和外部戰略合作，我們不斷加速開發多元、創新的藥物管線，致力于為全球更多患者全面提升藥物可及性和可負擔性。在全球六大洲，我們擁有超過11,000人的團隊。如需了解更多信息，請訪問www.beigene.com.cn或關注"百濟神州"微信公眾號。

前瞻性聲明

本新聞稿包含根據《1995年私人證券訴訟改革法案》（Private Securities Litigation Reform Act of 1995）以及其他聯邦證券法律中定義的前瞻性聲明，包括關于百澤安^®改善患者治療結果、潛在改變疾病進程以及潛在幫助患者進行早期治療的能力；百澤安^®對歐洲肺癌治療格局的影響；百濟神州為更多患者提供更全面、更有效癌癥治療方案的能力；以及在"關于百濟神州"標題下提及的百濟神州計劃、承諾、愿望和目標。由于各種重要因素的影響，實際結果可能與前瞻性聲明中的結果存在實質性差異。這些因素包括：百濟神州證明其候選藥物功效和安全性的能力；候選藥物的臨床結果可能不支持進一步開發或上市審批；藥政部門的行動可能會影響到臨床試驗的啟動、時間表和進展以及藥物上市審批；百濟神州的上市藥物及候選藥物（如能獲批）獲得商業成功的能力；百濟神州獲得和維護對其藥物和技術的知識產權保護的能力；百濟神州依賴第三方進行藥物開發、生產、商業化和其他服務的情況；百濟神州取得監管審批和商業化醫藥產品的有限經驗，及其獲得進一步的營運資金以完成候選藥物開發及保持盈利的能力；以及百濟神州在最近季度報告10-Q表格中"風險因素"章節里更全面討論的各類風險；以及百濟神州向美國證券交易委員會期后呈報中關于潛在風險、不確定性以及其他重要因素的討論。本新聞稿中的所有信息僅及于新聞稿發布之日，除非法律要求，百濟神州并無責任更新該等信息。關于百濟神州更多媒體資源，請訪問我們的新聞媒體網站。

參考資料：