上海2025年11月8日 /美通社/ -- 在第八屆中國國際進口博覽會（以下簡稱"進博會"）期間，諾和諾德舉辦了"諾愛成長?非凡啟航——諾和諾德與樂城共話兒童罕見病創新治療"主題活動。基于海南博鰲樂城國際醫療旅游先行區"先行先試"特許政策，加速國際創新藥物惠及中國兒童生長激素缺乏癥患者的成功實踐分享，本次對話聚焦探討樂城特許政策下的中國兒童罕見病的創新治療，旨在匯聚多方力量，共同推動我國兒童罕見病診治的發展。
“諾愛成長·非凡啟航——諾和諾德與樂城共話兒童罕見病創新治療”主題活動
丹麥王國駐華大使孔墨客（Michael Starbæk Christensen）在致辭中提到："今年正值丹中建交75周年，這是一個重要的里程碑，彰顯著多年來兩國對話與合作的強大、深入與韌性。通過全面戰略伙伴關系，丹麥與中國建立了長期、廣泛且互惠互利的關系，尤其是在醫療健康領域。在這一合作框架下，我們見證了創新藥物的成功引入，例如用于治療罕見病的長效生長激素Somapacitan注射液，為中國兒童生長激素缺乏癥患者提供了新的選擇。這不僅代表著科學的進步，更是丹中攜手努力為中國患者帶來切實健康福祉的清晰范例。"
政策賦能驅動，樂城"先行先試"加速醫療創新惠及患者
作為中國唯一的"醫療特區"，海南博鰲樂城國際醫療旅游先行區依托"特許醫療、特許研究、特許經營和特許國際醫療交流"等政策優勢，已基本實現醫療技術、裝備、藥品與國際水平"三同步"，成為國際創新藥械進入中國市場的最主要通道，讓中國患者不出國門就能用上國際前沿的藥械產品和醫療技術。
海南博鰲樂城國際醫療旅游先行區管理局副局長符祝表示："借助海南自貿港和樂城先行區獨有的政策組合優勢，樂城先行區正在著力打造罕見病創新中心，加速引進國際創新的罕見病治療產品，幫助國內更多罕見病患者走出‘無藥可用'的困境，點亮生命的曙光。未來，樂城先行區將持續深化‘特許醫療'政策實施，積極推動像Somapacitan注射液這樣已在全球范圍內獲得廣泛認可的優質創新藥物落地，并進一步深化真實世界數據研究與應用轉化，促進更多前沿診療方案早日惠及中國患者，為推進‘健康中國'建設、提升全民健康水平貢獻力量。"
在特許醫療政策的支持下，諾和諾德長效生長激素Somapacitan注射液于今年1月獲批，作為臨床急需藥品由博鰲未來醫院引進樂城特許使用。這也是全球首個獲得FDA和EMA批準的長效生長激素進入中國，為生長激素缺乏癥患兒的治療提供了新的選擇。
長期關護，構建兒童生長激素缺乏癥多維支持體系
生長激素缺乏癥是由于大腦垂體前葉分泌的生長激素不足導致的一種罕見內分泌代謝性疾病。在我國，兒童生長激素缺乏癥（PGHD）兒童期患病率在男性和女性中分別約為1/5777和1/17253[1]。該疾病主要導致患兒身材矮小，持續存在且未治療的生長激素缺乏可以引發患者成年期代謝紊亂、心血管疾病的發生和致死率增加、骨量減少或骨質疏松癥等問題，影響其生活質量和壽命[2]。
海南省婦女兒童醫學中心副院長黃曉燕教授表示："兒童生長激素缺乏癥的治療往往需要長期規范化和依從性管理，而傳統的每日注射給患兒和家庭帶來的心理及操作負擔，是影響治療依從性和療效的關鍵挑戰。‘先行先試'政策為長效生長激素Somapacitan注射液等創新治療方案的臨床應用提供了加速通道，為患兒帶來更多治療選擇。同時，在樂城的臨床實踐和真實世界數據積累，有助于推動學術交流，提升醫護人員在罕見病整體管理上的能力，從而進一步優化患者的疾病管理。"
Somapacitan注射液是一種長效生長激素衍生物[3]。與現有的每日一次的生長激素治療相比，Somapacitan注射液在治療中可以明顯減少注射次數，從每年365次減少至52次，大大提升患者治療的便利性，將有機會降低患者的治療負擔，具有提升患者治療依從性，從而改善臨床結局的潛力。目前，Somapacitan注射液的兒童生長激素缺乏癥適應癥已在美國、歐盟、日本、加拿大、澳大利亞等海外市場獲批[4],[5]。在中國，諾和諾德開展了Somapacitan注射液兩項研究，其中"治療因生長激素分泌不足而導致生長緩慢的兒童患者"的3期臨床研究（REAL6）已經完成,應用Somapacitan注射液組患者的整體療效安全性均與日制劑相當，且研究主要終點年化身高增長速率（AHV）達到11.0cm/年[6]。另一項"治療非生長激素缺乏癥導致生長緩慢的兒童患者"的3期臨床研究（REAL8）也已經完成。
通過設立"諾愛成長"患者支持項目，諾和諾德為生長激素缺乏癥所致生長遲緩的3歲及以上兒童和青少年提供多維支持。該項目涵蓋從便捷銜接醫療資源（如電話咨詢預約、專家用藥前評估）到簡化院內環節（如協助辦理入院出院手續）等關鍵環節，旨在幫助患兒更快速便捷地獲得樂城醫療服務并得到規范治療 。
諾和諾德全球高級副總裁兼大中國區總裁周霞萍表示："在百余年的發展歷程中，諾和諾德一直致力于罕見病創新藥物研發。在中國的罕見出血性疾病和罕見內分泌疾病領域，我們不僅為醫生、患者提供了多種創新治療藥物，還積極倡導并參與了疾病規范化診治建設和疾病科普教育等，以扎實的工作助力罕見病領域發展。未來，我們將繼續加速創新藥物研發，積極投身于罕見病學科發展和臨床診治能力提升。與大家共同攜手，提高公眾對罕見病的關注和理解，更好的幫助中國罕見病患者。"
聲明：Somapacitan 注射液尚未被中國國家藥品監督管理局批準上市。
