大睿生物在2025年美國國家脂質(zhì)協(xié)會（NLA）科學會議上公布靶向脂蛋白(a)的潛在長效創(chuàng)新RNAi療法RN026的突破性數(shù)據(jù)

上海 2025年5月29日 /美通社/ -- 大睿生物（Rona Therapeutics）作為創(chuàng)新RNA療法的領(lǐng)軍企業(yè)，今日在美國國家脂質(zhì)協(xié)會2025年度科學會議(National Lipid Associations 2025 Annual Scientific Sessions)上，公布了其自主研發(fā)的創(chuàng)新RNA干擾療法RN026的臨床前數(shù)據(jù)。臨床前研究顯示，該療法針對心血管疾病獨立風險因子脂蛋白(a)（Lp(a)），在非人靈長類動物（NHP）研究中實現(xiàn)了99%的Lp(a)水平降低并有望支持一年一次的給藥方案。

核心亮點

1.  強效持久，突破性療效

• 轉(zhuǎn)基因小鼠模型中，單次2mg/kg皮下注射可實現(xiàn)：血清載脂蛋白Apo(a)水平降低98%，療效持續(xù)至少42天
• 非人靈長類動物（NHP）研究中，血清Lp(a)最大降幅達99%；給藥后98天仍維持95%的Lp(a)抑制效果，且血清Lp(a)水平降低約80%的效果持續(xù)至154天，提示其有望實現(xiàn)一年一次給藥

2.  精準靶向設(shè)計

• 靶向KIV-2 CNV區(qū)域內(nèi)外多位點以實現(xiàn)強勁藥效
• 極大降低與序列相關(guān)的脫靶可能

3.  雙重獲益

• NHP研究中，伴隨出現(xiàn)25%低密度脂蛋白膽固醇（LDL-C）水平降低
• SD大鼠重復給藥試驗未觀察到毒性反應(yīng)

關(guān)于RN026

RN026作為突破性療法在動脈粥樣硬化性心血管疾病（ASCVD）、主動脈瓣狹窄、外周動脈疾病等心血管疾病領(lǐng)域展現(xiàn)出巨大潛力，其差異化長效性、強效Lp(a)抑制能力和優(yōu)異安全性具有顯著優(yōu)勢。全球約10%-20%人群存在脂蛋白(a)水平升高，RN026有望為心血管疾病患者帶來全新治療希望。