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上海和加利福尼亞州圣巴巴拉2025年12月17日 /美通社/ -- 專注于開發下一代RNAi療法的全球化生物醫藥公司大睿生物（Rona Therapeutics）今日宣布，公司已順利向澳大利亞人類研究倫理委員會（HREC）遞交RN5681的臨床試驗申請，推進公司首款雙靶點siRNA進入臨床開發階段。這項I期臨床試驗預計將于2026年第一季度開始給藥。
RN5681是一種GalNAc偶聯的雙靶向siRNA，旨在同時沉默PCSK9和LPA這兩個經過遺傳學驗證且互補的動脈粥樣硬化性心血管疾病驅動因子。通過單一分子同時降低低密度脂蛋白膽固醇與脂蛋白(a)，RN5681旨在實現深入、持久的血脂改善，并解決當前療法未能消除的持續性殘余風險。
"作為一名曾助力將降脂療法帶給患者的臨床醫生，我認為雙靶點siRNA方法具有非凡的前景，"大睿生物首席醫學官（CMO）Alex DePaoli博士表示，"RN5681有望通過一種可能只需每6至12個月給藥一次的單一分子藥物，同時干預兩個最重要的心血管風險因素，從而拓展現有的治療范式。"
DePaoli博士近期在第22屆全球心血管臨床試驗專家論壇上展示了大睿生物的雙靶點及多靶點siRNA平臺。大睿生物的科學成果在這一全球頂級心血管會議上的亮相，突顯了公司在多靶點siRNA設計與開發領域的領導地位正迅速被獲得認可。
"RN5681是我們開創性‘plug-and-play'技術平臺誕生的首款雙靶點siRNA療法，" 大睿生物首席執行官（CEO）史藝賓女士表示，"此次申報標志著我們在為全球患者帶來具有變革性心血管獲益的下一代RNAi療法之路上邁出了重要一步。我們對未來在心腦血管代謝及肥胖領域通過多靶點siRNA應對共病問題的突破性機遇感到興奮。"
