上海2025年3月17日 /美通社/ -- RNA靶向治療領域的全球核酸領軍企業大睿生物（Rona Therapeutics Inc.）宣布，其針對APOC3的小干擾RNA（siRNA）候選藥物RN0361已獲得美國食品藥品監督管理局（FDA）的新藥臨床試驗申請（IND）批準，將啟動2期臨床試驗。該藥物擬用于治療嚴重高甘油三酯血癥（SHTG）、混合型血脂異常及家族性乳糜微粒血癥綜合征（FCS）。基于為期6個月的單劑量1期臨床試驗中良好的安全性及持久降低甘油三酯（TG）的效果，即將進行的隨機、雙盲、安慰劑對照的全球多中心2期試驗將在9個月的隨訪期內評估RN0361在高甘油三酯血癥患者群體中的療效、安全性和持續時間。
RN0361是一款潛在的靶向APOC3的同類最優小干擾核酸藥物（siRNA），采用大睿生物專有的GalNAc-siRNA偶聯和寡核苷酸化學平臺GAIA，通過皮下注射實現強大和持久的肝細胞特異性遞送和沉默。該療法通過優化化學修飾實現持久基因沉默，顯著抑制APOC3 mRNA表達并降低APOC3蛋白水平。
大睿生物創始人兼首席執行官史藝賓女士（Stella Shi）表示："此次IND獲批體現了我們為嚴重血脂異常患者開發變革性RNAi療法的承諾。RN0361的1期數據驗證了其作為同類最優小干擾核酸藥物（siRNA）的潛力，兼具持久療效和便捷給藥優勢。我們期待與全球研究者及供應商合作，加速該藥物的開發進程。"
首席醫學官兼轉化醫學執行副總裁Alex M. DePaoli博士表示："RN0361的2期研究將進一步驗證其對高甘油三酯血癥的代謝異常患者的療效，為這一存在顯著未滿足需求的群體提供潛在治療工具。單劑量首次人體研究中觀察到的強效且持久的降脂效果，已為后續開發奠定堅實基礎。"
